Kazia Therapeutics Limited heeft de presentatie aangekondigd van veelbelovende nieuwe gegevens uit een lopende klinische fase I-studie met paxalisib in combinatie met radiotherapie voor de behandeling van hersenmetastasen, gesponsord door Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York, NY. Tussentijdse gegevens van de eerste fase van de studie melden dat alle 9 evalueerbare patiënten een complete of gedeeltelijke respons vertoonden, wat neerkomt op een overall response rate (ORR) van 100%. Ter vergelijking, een typische ORR in verband met bestraling van de hele hersenen alleen kan in gepubliceerde studies gewoonlijk schommelen tussen 20-45%, waarvan hieronder enkele representatieve voorbeelden worden gegeven.

De gegevens zijn aanvaard voor een mondelinge presentatie tijdens de komende jaarlijkse conferentie van 2022 over klinische proeven voor het CZS en hersenmetastasen, die gezamenlijk wordt georganiseerd door de Society for Neuro-Oncology (SNO) en de American Society for Clinical Oncology (ASCO), en die van 12-13 augustus 2022 in Toronto, Canada wordt gehouden. Hoofdpunten: Ongeveer 200.000 kankerpatiënten ontwikkelen elk jaar hersenmetastasen in de Verenigde Staten. Hersenmetastasen zijn meestal zeer moeilijk te behandelen en gaan gepaard met een slechte prognose.

Radiotherapie blijft een steunpilaar van de klinische behandeling; Dr.Jonathan Yang, directeur uitgezaaide ziekte, afdeling radiotherapie van het Memorial Sloan Kettering Cancer Center is de hoofdonderzoeker van deze klinische studie die de combinatie van paxalisib met radiotherapie van de hele hersenen voor patiënten met hersenmetastasen onderzoekt (NCT04192981). De proef is opgezet in twee fasen: een eerste verkennende fase en een bevestigende uitbreidingsfase; 9 van de 12 patiënten in de eerste fase waren evalueerbaar voor de werkzaamheid. Alle 9 patiënten vertoonden een complete of gedeeltelijke respons, volgens de RANO-BM criteria, wat een ORR van 100% vertegenwoordigt.; De patiënten bestonden uit een reeks primaire tumoren, waarbij borstkanker het meest voorkwam, en een derde van de patiënten vertegenwoordigde.; Het veiligheidsprofiel van paxalisib in combinatie was in grote lijnen consistent met de ervaring met monotherapie in andere klinische studies, en een maximaal getolereerde dosis (MTD) van 45mg per dag in combinatie met radiotherapie werd bevestigd.;; De rekrutering voor de uitbreidingsfase is reeds begonnen, met als doel nog eens 12 patiënten te rekruteren.