Legend Biotech Corporation kondigde aan dat CARTITUDE-4, de fase 3-studie waarin CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) wordt geëvalueerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom, bij de eerste vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse van de studie het primaire eindpunt heeft gehaald, namelijk het aantonen van een statistisch significante verbetering van de progressievrije overleving in vergelijking met standaardtherapie. De studie is ongeblind na de aanbeveling van een onafhankelijke commissie voor gegevenscontrole. De CARTITUDE-4 (NCT04181827) studie is de eerste internationale, gerandomiseerde, open-label fase 3 studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van een CAR-T therapie versus pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab, pomalidomide en dexamethason (DPd) wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie voorafgaande therapielijnen kregen.

Het primaire eindpunt van de studie is PFS. Secundaire eindpunten zijn veiligheid, algehele overleving (OS), minimaal residuele ziekte (MRD) negatief percentage en algehele respons (ORR). Patiënten worden verder gevolgd voor primaire en secundaire eindpunten als onderdeel van de CARTITUDE-4 studie.

De resultaten van de CARTITUDE-4 studie zullen worden voorgelegd aan een komende medische bijeenkomst en zullen dienen ter ondersteuning van besprekingen met gezondheidsautoriteiten over mogelijke regelgevende aanvragen.