Koers LogicBio Therapeutics, Inc.

LogicBio Therapeutics, Inc. is een bedrijf in genetische geneeskunde in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op platforms voor genoombewerking en genoverdracht om zeldzame en ernstige ziekten aan te pakken vanaf de kindertijd tot de volwassenheid. Haar platform voor genoombewerking, GeneRide, is een benadering voor precieze geninsertie die gebruik maakt van het natuurlijke herstelproces van desoxyribonucleïnezuur van een cel, en mogelijk duurzame therapeutische eiwitexpressieniveaus oplevert. Zijn platform voor genoverdracht, sAAVy, is een adeno-geassocieerd virus (AAV) capsid engineering platform ontworpen om genoverdracht te optimaliseren voor behandelingen in een reeks van indicaties en weefsels. Zijn belangrijkste productkandidaat, LB-001, voor de behandeling van methylmalonzuuremie (MMA) bij pediatrische patiënten. LB-001 is ontworpen om een functionele kopie van het methylmalonyl-CoA mutase (MUT) gen te introduceren in het genoom van MMA-patiënten. Het bedrijf ontwikkelt LB-401 voor de behandeling van erfelijke tyrosinemie type 1 (HT1). Het bedrijf ontwikkelt LB-301 voor de behandeling van het Crigler-Najjar syndroom (CN).