Longeveron Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track Designation heeft toegekend aan Lomecel-B(TM) voor de behandeling van Hypoplastic Left Heart Syndrome (HLHS), een zeldzame en levensbedreigende aangeboren hartafwijking die ongeveer 1.000 kinderen per jaar treft. Lomecel-B(TM), een onderzocht allogeen, uit beenmerg afgeleid medicinaal signaalcelproduct (MSC), bevindt zich momenteel in een fase 2a-studie voor HLHS. Fast Track-aanwijzing is bedoeld om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van geneesmiddelen die ernstige aandoeningen behandelen en een onbeantwoorde medische behoefte vervullen, zodat een product mogelijk sneller kan worden goedgekeurd en patiënten sneller kan bereiken.

Fast Track Designation stelt het bedrijf in staat om tijdens het ontwikkelingsproces van een geneesmiddel vaker contact te hebben met de FDA en maakt het mogelijk om in aanmerking te komen voor prioritaire beoordeling en versnelde goedkeuring als aan bepaalde criteria wordt voldaan, en voor een doorlopende beoordeling. Aan de Fast Track-aanwijzing moet blijven worden voldaan, anders kan de FDA de aanwijzing intrekken. De FDA kende eerder in november 2021 Lomecel-B(TM) Orphan Drug en Rare Pediatric Disease aan Longeveron toe voor HLHS.

HLHS is een zeldzame aangeboren hartafwijking die ongeveer 1.000 baby's per jaar treft in de VS. Zuigelingen die geboren worden met HLHS hebben een onderontwikkelde of afwezige linker hartkamer, waardoor het hart onvoldoende bloed door het lichaam kan pompen. Patiënten moeten binnen de eerste vijf levensjaren drie reconstructieve hartoperaties ondergaan en velen hebben een harttransplantatie nodig. Zonder behandeling is de aandoening altijd fataal.

Zelfs met reconstructieve chirurgische ingrepen gaat HLHS nog steeds gepaard met een hoge mortaliteit. Longeveron evalueert momenteel Lomecel-B(TM) in ELPIS II, een lopende 38-patiënten, gerandomiseerde (1:1), geblindeerde, gecontroleerde fase 2a klinische studie die bedoeld is om de veiligheid en doeltreffendheid te evalueren van intramyocardiale (rechtstreeks in het hart) injectie van het Lomecel-B(TM) product bij kinderen met HLHS die fase II reconstructieve hartchirurgie ondergaan. In ELPIS, een fase 1 open-labelonderzoek bij tien HLHS-patiënten, bleek dat Lomecel-B(TM) goed werd verdragen, zonder ernstige bijwerkingen van het hart één jaar na de operatie en/of behandelingsgerelateerde infecties.

100% van de kinderen die deelnamen aan de ELPIS Fase 1 studie (n=10) waren in leven en hadden geen transplantatie nodig tussen 2-3,5 jaar na de operatie. Normaal gesproken heeft ongeveer 20% van de patiënten een harttransplantatie nodig om binnen een jaar na een fase II reconstructieve operatie te overleven. Longeveron kondigde onlangs de publicatie aan van een manuscript getiteld "Intramyocardial cell-based therapy during bidirectional cavopulmonary anastomosis for hypoplastic left heart syndrome: The ELPIS phase I trial" op MedRxiv, een preprint server die papers plaatst voordat ze peer reviewed zijn.

De paper zal nu peer review ondergaan voordat het definitieve onderzoeksrapport wordt gepubliceerd.