Lumos Pharma, Inc. kondigde vanmorgen aan dat de mijlpaal van 50% randomisatie bereikt is voor de Fase 2-studie OraGrowtH210, waarin oraal toegediende LUM-201 geëvalueerd wordt bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (PGHD). Tussentijdse gegevens van zowel de OraGrowtH210 als de OraGrowtH212 Proeven worden tegen eind 2022 verwacht. De OraGrowtH210 studie is een wereldwijde studie met meerdere locaties, waarbij oraal toegediende LUM-201 in drie doseringen (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/dag) wordt geëvalueerd in vergelijking met een standaarddosis injecteerbaar rhGH bij ongeveer 80 proefpersonen met de diagnose idiopathische PGHD, die minder ernstig is dan organische PGHD.

Het doel van deze studie is de optimale dosis van LUM-201 te bepalen die in een Fase 3 registratiestudie gebruikt zal worden, op basis van de jaarlijkse lengtesnelheid uit een dataset van 6 maanden, en om de voorlopige validatie van de Predictive Enrichment Marker (PEM) strategie van het bedrijf prospectief te bevestigen. De tussentijdse analyse zal de veiligheid en de snelheid van de lengte op jaarbasis evalueren van de drie dosisniveaus van LUM-201 tegenover een standaarddosis injecteerbaar recombinant menselijk groeihormoon (rhGH) bij 40 proefpersonen na zes maanden therapie. De volledige set van 6-maanden, primaire uitkomstgegevens voor de OraGrowtH210 Trial wordt in de tweede helft van 2023 verwacht.

De OraGrowtH212 Trial is een single site, open-label studie die de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) effecten van oraal LUM-201 evalueert bij maximaal 24 PGHD-proefpersonen bij twee dosisniveaus, 1,6 en 3,2 mg/kg/dag. Het doel van de OraGrowtH212 proef is om eerdere klinische gegevens te bevestigen die de versterkte pulsatiele afgifte van endogeen groeihormoon aantonen die uniek is voor LUM-201 en de mogelijkheid dat dit werkingsmechanisme bijdraagt aan de werkzaamheid van het product bij PGHD. Het primaire eindpunt van deze studie is zes maanden van PK/PD- en hoogtesnelheidsgegevens bij maximaal 24 proefpersonen.

Tussentijdse gegevens over minimaal 10 proefpersonen worden tegen eind 2022 verwacht. Lumos Pharma is van plan deze tussentijdse datasets afzonderlijk te analyseren en ook een gecombineerde analyse uit te voeren om het aantal proefpersonen in de twee hoogste dosiscohorten van LUM-201 te verhogen. Deze gecombineerde tussentijdse analyse van ongeveer 50 proefpersonen uit zowel de OraGrowtH210 als de OraGrowtH212 proeven zou een robuust gegevenspakket moeten opleveren waaruit een vroege indicatie kan worden verkregen van het potentieel van oraal LUM-201 bij PGHD.