Lumos Pharma, Inc. heeft een samenwerking aangekondigd met Laura Dichtel, MD van het Massachusetts General Hospital om de oraal toegediende groeihormoonsecretagoog, LUM-201, te evalueren bij Niet-alcoholische Vette Leverziekte. De investigational new drug application voor deze pilotstudie heeft van de FDA een "study may proceed letter" ontvangen. Deze door onderzoekers geïnitieerde fase 2-studie is een single-site, 6 maanden durende, open-label proefstudie van dagelijkse orale LUM-201 bij volwassenen met NAFLD.

De proef zal een dosis van 25 mg/dag LUM-201 evalueren bij 10 mannen en vrouwen met NAFLD. GH is een belangrijke stimulator van de lipolyse, en preklinische gegevens suggereren dat het versterken van de GH-secretie de leversteatose kan verminderen en de progressie van de NAFLD kan voorkomen. Interessant is dat het versterken van de natuurlijke pulsatiele afgifte van GH in klinisch kortetermijnonderzoek doeltreffender is gebleken voor het opwekken van lipolyse dan continue infusies van GH.

De primaire eindpunten zijn de veranderingen in zowel het intrahepatische lipidegehalte als de leverontsteking en -fibrose met groeihormoonvergroting, zoals gemeten met 1H-MRS en de LiverMultiScan van Perspectum. De LiverMultiScan van Perspectum is het toonaangevende niet-invasieve digitale hulpmiddel voor leverdiagnostiek, dat artsen belangrijke aanwijzingen geeft over de kenmerken van het leverweefsel om hun diagnostische en patiëntbeheersbeslissingen te onderbouwen. Bij een subset van patiënten zullen biopsieën worden uitgevoerd om bij deze indicatie aanvullende informatie op genetisch en cellulair niveau te verkrijgen.

Lumos Pharma heeft een ongevraagde subsidieaanvraag voor deze studie goedgekeurd en zal LUM-201 leveren voor deze pilotstudie. Lumos Pharma heeft een aanvraag in behandeling voor een octrooi op de gebruiksmethode voor LUM-201 in NAFLD en behoudt alle intellectuele eigendomsrechten voor LUM-201 in deze indicatie.