Lumos Pharma, Inc. Kondigt samenwerking aan met Laura Dichtel, MD van het Massachusetts General Hospital
06 mei 2022 om 22:38 uur
Delen
Lumos Pharma, Inc. heeft een samenwerking aangekondigd met Laura Dichtel, MD van het Massachusetts General Hospital om de oraal toegediende groeihormoonsecretagoog, LUM-201, te evalueren bij Niet-alcoholische Vette Leverziekte. De investigational new drug application voor deze pilotstudie heeft van de FDA een "study may proceed letter" ontvangen. Deze door onderzoekers geïnitieerde fase 2-studie is een single-site, 6 maanden durende, open-label proefstudie van dagelijkse orale LUM-201 bij volwassenen met NAFLD.
De proef zal een dosis van 25 mg/dag LUM-201 evalueren bij 10 mannen en vrouwen met NAFLD. GH is een belangrijke stimulator van de lipolyse, en preklinische gegevens suggereren dat het versterken van de GH-secretie de leversteatose kan verminderen en de progressie van de NAFLD kan voorkomen. Interessant is dat het versterken van de natuurlijke pulsatiele afgifte van GH in klinisch kortetermijnonderzoek doeltreffender is gebleken voor het opwekken van lipolyse dan continue infusies van GH.
De primaire eindpunten zijn de veranderingen in zowel het intrahepatische lipidegehalte als de leverontsteking en -fibrose met groeihormoonvergroting, zoals gemeten met 1H-MRS en de LiverMultiScan van Perspectum. De LiverMultiScan van Perspectum is het toonaangevende niet-invasieve digitale hulpmiddel voor leverdiagnostiek, dat artsen belangrijke aanwijzingen geeft over de kenmerken van het leverweefsel om hun diagnostische en patiëntbeheersbeslissingen te onderbouwen. Bij een subset van patiënten zullen biopsieën worden uitgevoerd om bij deze indicatie aanvullende informatie op genetisch en cellulair niveau te verkrijgen.
Lumos Pharma heeft een ongevraagde subsidieaanvraag voor deze studie goedgekeurd en zal LUM-201 leveren voor deze pilotstudie. Lumos Pharma heeft een aanvraag in behandeling voor een octrooi op de gebruiksmethode voor LUM-201 in NAFLD en behoudt alle intellectuele eigendomsrechten voor LUM-201 in deze indicatie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Lumos Pharma, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de voortgang van zijn klinische programma en richt zich op het identificeren, verwerven, ontwikkelen en op de markt brengen van producten en nieuwe therapieën voor mensen met zeldzame ziekten. De pijplijn is gericht op de ontwikkeling van een oraal toegediende kleine molecule, LUM-201, een groeihormoonsecretagoog (GH), ook ibutamoren genoemd, voor zeldzame endocriene aandoeningen waarvoor injecteerbaar recombinant menselijk groeihormoon (rhGH) nodig is. De LUM-201 is een tabletformulering die bedoeld is om eenmaal daags te worden toegediend. De LUM-201 stimuleert GH via de GH secretagogue receptor (GHSR1a), ook bekend als de ghrelinereceptor, en onderdrukt ook de afgifte van somatostatine, waardoor een gedifferentieerd werkingsmechanisme ontstaat voor de behandeling van sommige zeldzame endocriene aandoeningen (waarbij sprake is van een tekort aan GH) door de amplitude van endogene, pulsatiele GH-secretie te verhogen. Lumos Pharma Sub, Inc. (privé Lumos) is haar dochteronderneming.