Moleculin Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat het toelating heeft gekregen van het Poolse Departement voor de Registratie van Geneesmiddelen, alsook de vereiste goedkeuring van de Ethische Commissie, om verder te gaan met zijn Fase 1/2 klinische studie in Polen van Annamycine (L-ANN) in combinatie met Cytarabine (Ara-C) voor de behandeling van proefpersonen met acute myeloïde leukemie (AML) die refractair zijn voor of teruggevallen zijn na inductietherapie. De Fase 1/2 L-ANN /ARA-C combinatie (AnnAraC) studie (MB-106), een open-label studie, bouwt voort op de veiligheids- en doseringsgegevens van de twee succesvol afgeronde single-agent Annamycine AML Fase 1 studies (MB-104 en MB-105) in de V.S. en Europa en de preklinische gegevens die hieronder worden besproken. Verwacht wordt dat de studie in de eerste helft van 2022 zal beginnen met de inschrijving van patiënten.

Belangrijk is dat van annamycine ook is aangetoond dat het geen cardiotoxiciteit veroorzaakt in meerdere klinische studies bij mensen, waaronder lopende studies voor de behandeling van recidiverende of refractaire AML en longmetastasen van weke delen sarcoom (STS). Annamycine is het volgende generatie anthracycline van de Vennootschap, waarvan in diermodellen is aangetoond dat het tot 30 keer meer in de longen accumuleert dan doxorubicine, en dat het in staat is de mechanismen van multidrugresistentie te vermijden die gewoonlijk de werkzaamheid van doxorubicine en andere momenteel voorgeschreven anthracyclines beperken.Op basis van aanvullende preklinische gegevens van gesponsord onderzoek bij dieren is voorts gebleken dat Annamycine in combinatie met Cytarabine een verbetering van de mediane totale overleving (OS) met 68% te zien geeft in vergelijking met Annamycine als afzonderlijk middel en een verbetering van de OS met 241% in vergelijking met Cytarabine alleen. Deze gegevens zijn onlangs gepresenteerd op de 62e Annual Meeting & Exposition van de American Society for Hematology ("ASH") onder de titel: "High Efficacy of Liposomal Annamycin (L-ANN or Annamycin) in Combination with Cytarabine in Syngeneic p53-null AML Mouse Model.

In januari 2022 meldde het bedrijf dat het een bijgewerkte onafhankelijke veiligheidsbeoordeling had ontvangen van bepaalde voorlopige gegevens voor de eerste 30 patiënten in zijn drie klinische Fase 1-studies met annamycine gericht tegen AML (MB-104 en MB-105) en de uitzaaiingen van weke delen sarcoom naar de longen (STS Lung) of MB-107, waarin geconcludeerd werd dat er geen aanwijzingen voor cardiotoxiciteit waren. Op basis van de voorlopige gegevens die gezien zijn in het vijfde en laatste dosisescalatiecohort van de MB-105 studie, meldde het bedrijf dat Annamycine een overall respons rate (ORR) van 60% liet zien. Dit omvatte twee gedeeltelijke responsen (PR's) en één complete respons met onvolledig herstel van neutrofielen en/of bloedplaatjes (CRi).

Na het veilig bereiken van de RP2D van 240 mg/m2 in de MB-105 studie, heeft het bedrijf de rekrutering voor de studie stopgezet.