Neuren Pharmaceuticals Limited

Neuren Pharmaceuticals Limited is een in Australië gevestigd biofarmaceutisch bedrijf dat therapieën ontwikkelt voor neurologische ontwikkelingsstoornissen. Het bedrijf ontwikkelt nieuwe geneesmiddelentherapieën voor de behandeling van meerdere ernstige neurologische aandoeningen die in de vroege kinderjaren ontstaan en waarvoor geen of beperkte goedgekeurde behandelingsopties bestaan. Het product DAYBUE (trofinetide) van het bedrijf wordt gebruikt voor de behandeling van het syndroom van Rett bij volwassenen en pediatrische patiënten van twee jaar en ouder. De Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten (VS) en de European Medicines Agency (EMA) hebben beide de status van weesgeneesmiddel toegekend aan het bedrijf voor trofinetide bij het Fragiele X-syndroom. Het tweede product, NNZ-2591, bevindt zich in fase II van klinisch onderzoek voor het Phelan-McDermid-syndroom, Angelman-syndroom, Pitt Hopkins-syndroom en Prader-Willi-syndroom. Het bedrijf heeft een exclusieve wereldwijde licentie verleend aan Acadia Pharmaceuticals Inc. voor de ontwikkeling en commercialisering van NNZ-259 voor het Rett-syndroom en het Fragile X-syndroom.