Neurocrine Biosciences, Inc. Kondigt aan dat de Amerikaanse FDA aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag voor Valbenazine als behandeling voor chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington aanvaardt.

Neurocrine Biosciences, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar supplemental New Drug Application (sNDA) voor valbenazine als behandeling voor chorea bij de ziekte van Huntington (HD) heeft geaccepteerd. Het agentschap stelde een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) beoogde actiedatum vast van 20 augustus 2023. De sNDA-aanvraag omvatte gegevens van de KINECTo-HD fase 3-studie en de lopende KINECTo-HD2 open-labelstudie van valbenazine bij volwassenen met chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington.

De ziekte van Huntington is een erfelijke, progressieve neurodegeneratieve aandoening. Ongeveer 90% van de volwassenen met de ziekte van Huntington heeft last van chorea, een abnormale onwillekeurige bewegingsstoornis. De sNDA voor valbenazine voor de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington wordt ondersteund door gegevens uit twee klinische onderzoeken, waaronder het fase 3 KINECT-HD onderzoek en het lopende KINECT-HD2 open-label rollover onderzoek, met meer dan 150 patiënten met de ziekte van Huntington.

De KINECT-HD studie was een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine als behandeling voor chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington. Ongeveer 128 volwassenen van 18 tot 75 jaar die gediagnosticeerd waren met duidelijke HD en die choreasymptomen hadden, werden ingeschreven in het onderzoek en kregen gedurende 12 weken eenmaal daags valbenazine of placebo. KINECT-HD2 is een open-labelstudie bij ongeveer 150 patiënten voor voortgezette toediening van valbenazine voor de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington gedurende maximaal 156 weken.

Het primaire eindpunt in beide studies was de verandering van uitgangswaarde tot behoud van de totale maximale choreascore (TMC) van de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). De gegevens van deze studies werden samen met de resultaten van een PK-studie opgenomen in de sNDA-indiening. De inschrijving voor de open-labelstudie KINECT-HD2 wordt voortgezet om de veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine op lange termijn te evalueren voor de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington.