Novartis kondigde aan dat de cruciale Fase III APPLY-PNH-studie zijn twee primaire eindpunten heeft behaald, waarbij werd aangetoond dat de orale monotherapie iptacopan superieur is aan anti-C5-therapieën (eculizumab of ravulizumab) bij volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die ondanks eerdere behandeling met anti-C5s1 nog steeds bloedarmoede hebben. De gedetailleerde resultaten zullen worden gepresenteerd op een komende medische bijeenkomst en worden opgenomen als onderdeel van wereldwijde regelgevende aanvragen in 2023. De eerste resultaten toonden een statistisch significante en klinisch betekenisvolle toename van het percentage patiënten dat werd behandeld met iptacopan (200 mg tweemaal daags) en dat na 24 weken een hemoglobineverhoging van 2 g/dL of meer behaalde ten opzichte van de uitgangswaarde zonder dat bloedtransfusies nodig waren, in vergelijking met anti-C5-therapieën, een primair eindpunt van de studie.

Daarnaast was er een statistisch significante en klinisch betekenisvolle toename van het percentage patiënten in de iptacopan-arm dat na 24 weken een hemoglobinegehalte van 12 g/dL of meer bereikte zonder dat bloedtransfusies nodig waren, vergeleken met anti-C5-therapieën, eveneens een primair eindpunt van de studie. Iptacopan werd goed verdragen met een gunstig veiligheidsprofiel in overeenstemming met eerder gerapporteerde gegevens.