Novo Nordisk heeft maandag gezegd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar therapie voor de behandeling van een zeldzame genetische aandoening die de nieren aantast, heeft goedgekeurd.

De eenmaal per maand toegediende injectie, die verkocht zal worden onder de merknaam Rivfloza, is goedgekeurd voor gebruik bij mensen van negen jaar en ouder met een type primaire hyperoxalurie en een relatief behouden nierfunctie.

De Deense geneesmiddelenproducent had toegang tot de therapie gekregen door de overname van Dicerna Pharmaceuticals in 2021 ter waarde van $3,3 miljard.

De therapie, die helpt om het oxalaatgehalte in de urine te verlagen, maakt gebruik van de RNA-interferentietechnologie, of RNAi, waarbij genen die bijdragen aan ziekte tot zwijgen worden gebracht of onwerkzaam worden gemaakt.

Novo Nordisk is van plan om de therapie begin volgend jaar beschikbaar te maken voor patiënten die ervoor in aanmerking komen en zei dat het van plan is om de prijs van de therapie af te stemmen op de "aangetoonde klinische waarde en voordelen voor mensen die leven met PH1 (primaire hyperoxalurie type 1)".

Primaire hyperoxalurie is een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door terugkerende nier- en blaasstenen. De lever kan niet genoeg van een bepaald eiwit aanmaken, wat leidt tot de overproductie van een natuurlijke chemische stof die bekend staat als oxalaat in de urine.

Oxlumo van Alnylam Pharmaceuticals Inc was het eerste geneesmiddel dat de goedkeuring van de gezondheidsinstantie kreeg voor de behandeling van deze aandoening.

De goedkeuring voor Novo's therapie is gebaseerd op onderzoeken waarin het medicijn de niveaus van 24-uurs uitscheiding van oxalaat in de urine verminderde, gemeten ten opzichte van een vooraf bepaalde uitgangswaarde en in vergelijking met placebo.

Het bedrijf schat dat meer dan 2.000 mensen in de Verenigde Staten aan deze aandoening lijden. (Verslaggeving door Sriparna Roy in Bengaluru; Bewerking door Sriraj Kalluvila en Maju Samuel)