Koers Orphazyme A/S

Orphazyme A/S, voorheen Orphazyme ApS, is een in Denemarken gevestigd bedrijf dat actief is in de biofarmaceutische industrie. Het ontwikkelt nieuwe therapieën voor de behandeling van een familie van genetische aandoeningen. Het bedrijf richt zich voornamelijk op de preklinische ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van lysosomale opslagziekten (LSD's), een groep van ongeveer 50 genetische aandoeningen die het gevolg zijn van tekortkomingen van lysosomale enzymen of andere lysosomale componenten, en eiwitaggregatieziekten. De kandidaat van het bedrijf, arimoclomol, stimuleert de productie van het eiwitreddingssysteem van de cellen, de heat shock-eiwitten, die de verkeerd gevouwen eiwitten helpen om ofwel hun functionele vorm terug te krijgen of, als dit niet kan worden bereikt, ze uit de cellen te verwijderen door middel van het recyclingsysteem van de cellen, de lysosomen, zodat ze niet langer toxische aggregaten vormen. Het bedrijf werkt samen met academische instellingen in Europa en de Verenigde Staten.