Pfizer Inc. kondigde aan dat zijn onderzoeks-immunotherapie tegen kanker, elranatab, de Breakthrough Therarapy Designation heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van mensen met recidief of refractair multipel myeloom (RRMM). Elranatamab is een B-cel maturatie antigeen (BCMA)-CD3-gericht bispecifiek antilichaam (BsAb). De FDA's Breakthrough Therapy Designation is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen van een geneesmiddel dat bedoeld is voor de behandeling van een ernstige of levensbedreigende ziekte en waarvan het voorlopige klinische bewijs aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan betekenen ten opzichte van bestaande therapieën. BsAbs zijn een nieuwe vorm van kankerimmunotherapie die zich binden aan twee verschillende doelen tegelijk. Eén arm bindt direct aan specifieke antigenen op kankercellen en de andere arm bindt aan T-cellen, waardoor beide celtypen worden samengebracht.
Elranatamab is ontworpen om te binden aan BCMA, dat sterk tot expressie komt op het oppervlak van multiple myeloma (MM)-cellen, en aan de CD3-receptor op het oppervlak van T-cellen, waardoor ze samenkomen en de T-cellen worden geactiveerd om de myeloma-cellen te doden. De bindingsaffiniteit van elranatamab voor BCMA en CD3 is ontwikkeld om een krachtige T-cel gemedieerde anti-myeloma activiteit op te wekken. Elranatamab wordt subcutaan toegediend, wat meer gemak biedt dan intraveneuze toediening, en het risico van potentiële bijwerkingen, zoals cytokine release syndrome (CRS), kan verminderen. De doorbraaktherapie-aanwijzing is gebaseerd op zes maanden follow-upgegevens van cohort A (n=123) van MagnetisMM-3, een open-label, multicenter, enkelvoudige arm, fase 2-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van elranatamab monotherapie bij patiënten met RRMM wordt geëvalueerd.