Poseida Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het bedrijf preklinische gegevens zal presenteren van zijn P-FVIII-101 gentherapieprogramma, in samenwerking met Takeda, op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) die in 2022 in New Orleans wordt gehouden en wel op 10-13 december. De gegevens bevestigen het preklinische principebewijs voor de behandeling van Hemofilie A met behulp van P-FVIII-101, een niet-virale levergerichte gentherapie die gebruik maakt van Poseida's Super piggyBac toedieningssysteem, dat mogelijk kan leiden tot een functionele genezing. P-FVIII-101 maakt gebruik van het niet-virale, op nanodeeltjes gebaseerde afgiftesysteem van het bedrijf in combinatie met SPB, dat een grotere transgene laadcapaciteit, stabiele integratie in het genoom, mogelijkheden voor herdosering en mogelijk eenvoudigere productieprocessen mogelijk maakt.

De gepresenteerde gegevens tonen aan dat P-FVIII-101 een genormaliseerde (>50%) hFVIII-activiteit bereikt en behoudt na een enkele dosis en therapeutische FVIII-activiteit levert bij muizen na enkele en herhaalde doses, wat wijst op het potentieel voor dosistitratie. Duurzame reacties werden waargenomen na een enkele dosis gedurende de onderzoeksperiode van zeven maanden. De gegevens ondersteunen dat met SPB de therapeutische transgene expressiecassette stabiel kan worden geïntegreerd in het genoom van levercellen en een consistente en duurzame therapeutische activiteit kan bieden.

In oktober 2021 kondigde Poseida aan dat het een onderzoekssamenwerking en exclusieve licentieovereenkomst was aangegaan met Takeda om de eigen gentechnologieën van het bedrijf te gebruiken voor het onderzoek naar en de ontwikkeling van gentherapieën, waaronder P-FVIII-101. De bedrijven zijn van plan de preklinische studies voort te zetten om het programma te bevorderen in de richting van een Investigational New Drug (IND) aanvraag. P-FVIII-101 is een op de lever gerichte gentherapie in samenwerking met Takeda, waarbij het Super piggyBac-platform van Poseida en technologieën voor de toediening van nanodeeltjes worden gecombineerd voor de in vivo behandeling van Hemofilie A. Hemofilie A is een bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort in de productie van Factor VIII waaraan nog veel behoefte bestaat.

P-FVIII-101 maakt gebruik van het piggyBac-genintegratiesysteem dat via lipide nanodeeltjes wordt toegediend en dat stabiele en aanhoudende Factor VIII-expressie in diermodellen heeft aangetoond.