Koers Praxis Precision Medicines, Inc.

Praxis Precision Medicines, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het vertalen van inzichten uit genetische epilepsieën naar de ontwikkeling van therapieën voor aandoeningen van het centrale zenuwstelsel die worden gekenmerkt door een onbalans tussen neuronale excitatie en remming. Het bedrijf past genetische inzichten toe op de ontdekking en ontwikkeling van therapieën voor neurologische aandoeningen via twee platforms, waarbij het gebruik maakt van zijn inzicht in gemeenschappelijke biologische doelen en circuits in de hersenen. Het platform omvat Cerebrum, een platform voor kleine moleculen, dat gebruik maakt van een diepgaand begrip van neuronale prikkelbaarheid en neuronale netwerken en een reeks computationele en experimentele hulpmiddelen toepast om oraal beschikbare precisietherapieën te ontwikkelen, en Solidus, een platform voor antisense oligonucleotiden, is een efficiënte, doelgerichte motor voor het ontdekken en ontwikkelen van precisiegeneesmiddelen, gebaseerd op een gepatenteerde computationele methodologie. Tot haar productkandidaten behoren ulixacaltamide, PRAX-562, PRAX-628 en elsunersen.