Precigen, Inc. Krijgt Fast Track-aanwijzing voor PRGN-3006 UltraCAR-T® in patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie
04 april 2022 om 14:05 uur
Delen
Precigen, Inc. heeft aangekondigd dat de FDA Fast Track-aanwijzing heeft verleend voor PRGN-3006 UltraCAR-T® bij patiënten met recidiverende of refractaire (r/r) AML (klinische studie-identificatie: NCT03927261). PRGN-3006 kreeg eerder de FDA Orphan Drug Designation. PRGN-3006 UltraCAR-T is een multigene autologe chimere antigeen receptor (CAR)-T-celbehandeling die gebruik maakt van Precigen's niet-virale Sleeping Beauty systeem om tegelijkertijd een CAR tot expressie te brengen die specifiek gericht is op CD33, dat overmatig tot expressie komt op AML blasten; membraangebonden IL-15 voor verbeterde in vivo expansie en persistentie; en een kill switch om CAR-T-cellen conditioneel te elimineren voor een verbeterd veiligheidsprofiel. Het UltraCAR-T-platform van Precigen is ontworpen om de beperkingen van de momenteel beschikbare CAR-T-therapieën te overwinnen door gebruik te maken van een geavanceerd nachtelijk niet-viraal gentoedieningsproces in de cGMP-faciliteit van een medisch centrum zonder de noodzaak van ex vivo expansie. De huidige CAR-T celtherapieën zijn beperkt door, onder andere, het lange interval tussen aferese en productinfusie en een uitgeput fenotype van T-cellen als gevolg van langdurige ex vivo expansie. UltraCAR-T-cellen voor de PRGN-3006 studie worden 's nachts vervaardigd met het eigen UltraPorator systeem van Precigen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Precigen, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op ontdekkingen en klinische stadia van gen- en celtherapieën. De eigen technologieplatforms van het bedrijf ontwikkelen productkandidaten die ontworpen zijn om urgente en hardnekkige ziekten aan te pakken in de therapeutische kerngebieden van het bedrijf: immuno-oncologie, auto-immuunziekten en infectieziekten. Het bedrijf heeft een pijplijn van therapieën voor meerdere indicaties ontwikkeld. Het bedrijf opereert via twee segmenten: Biofarmaceutica en Exemplar. Het segment Biopharmaceuticals bestaat voornamelijk uit de rechtspersonen Precigen en ActoBio van het bedrijf, evenals royaltybelangen in therapeutica en therapeutische platforms van bedrijven waarover het bedrijf geen zeggenschap heeft. Het segment Exemplar bestaat uit Exemplar Genetics LLC, handelend onder de naam Precigen Exemplar (Exemplar), haar volle dochteronderneming die zich richt op de ontwikkeling van onderzoeksmodellen en -diensten voor onderzoekstoepassingen in de gezondheidszorg.