Precigen, Inc. heeft aangekondigd dat de FDA Fast Track-aanwijzing heeft verleend voor PRGN-3006 UltraCAR-T® bij patiënten met recidiverende of refractaire (r/r) AML (klinische studie-identificatie: NCT03927261). PRGN-3006 kreeg eerder de FDA Orphan Drug Designation. PRGN-3006 UltraCAR-T is een multigene autologe chimere antigeen receptor (CAR)-T-celbehandeling die gebruik maakt van Precigen's niet-virale Sleeping Beauty systeem om tegelijkertijd een CAR tot expressie te brengen die specifiek gericht is op CD33, dat overmatig tot expressie komt op AML blasten; membraangebonden IL-15 voor verbeterde in vivo expansie en persistentie; en een kill switch om CAR-T-cellen conditioneel te elimineren voor een verbeterd veiligheidsprofiel. Het UltraCAR-T-platform van Precigen is ontworpen om de beperkingen van de momenteel beschikbare CAR-T-therapieën te overwinnen door gebruik te maken van een geavanceerd nachtelijk niet-viraal gentoedieningsproces in de cGMP-faciliteit van een medisch centrum zonder de noodzaak van ex vivo expansie. De huidige CAR-T celtherapieën zijn beperkt door, onder andere, het lange interval tussen aferese en productinfusie en een uitgeput fenotype van T-cellen als gevolg van langdurige ex vivo expansie. UltraCAR-T-cellen voor de PRGN-3006 studie worden 's nachts vervaardigd met het eigen UltraPorator™ systeem van Precigen.