PTC Therapeutics, Inc. is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan patiënten met zeldzame aandoeningen. Het bedrijf heeft een gediversifieerde therapeutische portefeuille die verschillende commerciële producten en productkandidaten in verschillende ontwikkelingsstadia omvat, waaronder ontdekkings-, onderzoeks- en klinische stadia, gericht op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor meerdere therapeutische gebieden voor zeldzame ziekten met betrekking tot neurologie en metabolisme. Het heeft twee producten, Translarna (ataluren) en Emflaza (deflazacort), voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame, levensbedreigende aandoening. Upstaza, een gentherapie voor de behandeling van Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC)-deficiëntie, een zeldzame aandoening van het centrale zenuwstelsel. Zijn Tegsedi en Waylivra zijn voor de behandeling van zeldzame ziekten. Haar Evrysdi, een behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA).