Regeneron Pharmaceuticals, Inc. heeft positieve klinische gegevens aangekondigd voor een onderzoeksregime van PD-1-remmer Libtayo® (cemiplimab) als neoadjuvante monotherapie bij stadium II tot IV resectabel cutaan plaveiselcelcarcinoom (CSCC). De gegevens, uit de primaire analyse van een bevestigende fase 2-studie, werden gepresenteerd in een mondelinge sessie op het European Society for Medical Oncology (ESMO) Congress 2022 in Parijs en tegelijkertijd gepubliceerd [1] in de New England Journal of Medicine (NEJM). In de bevestigende, multicenter, single-arm fase 2-studie kregen 79 patiënten tot vier vaste doses Libtayo om de 3 weken voorafgaand aan de operatie, waarbij 62 alle 4 de doses kregen en 70 de operatie ondergingen.

De patiënten ondervonden de volgende werkzaamheid: 63,3% gecombineerde pathologische respons (50 van 79 patiënten), waarbij 50,6% (40 patiënten) het primaire eindpunt van volledige pathologische respons (0% levensvatbare tumor, met uitzondering van een nulhypothese van 25%) bereikte en 12,7% (10 patiënten) een belangrijke pathologische respons (>0% en =10% levensvatbare tumorcellen) bij onafhankelijke pathologische beoordeling. 68% objectieve respons (ORR) (54 van 79 patiënten; 5 complete responsen [CR] en 49 partiële responsen [PR]) volgens lokale beeldvorming. Ongewenste voorvallen (AE) van enige graad traden op bij 87% van de patiënten, waarvan 17% als ernstig werd beschouwd.

De meest voorkomende bijwerking was vermoeidheid (n=24). Bij 18% van de patiënten traden bijwerkingen van graad 3 op. Het stopzettingspercentage van de behandeling als gevolg van AEs was 1%, en er was één sterfgeval als gevolg van verergering van congestief hartfalen dat geacht werd verband te houden met de behandeling.

Er waren geen nieuwe Libtayo veiligheidssignalen. De follow-up van patiënten in de studie is nog gaande om de ziektevrije overleving te beoordelen. Een afzonderlijke wereldwijde fase 3-studie waarin Libtayo wordt onderzocht in de adjuvante CSCC-setting voor patiënten met een verhoogd risico (d.w.z. vanwege betrokkenheid van meerdere lymfeklieren, uitbreiding van de kanker door het lymfeklierenkapsel, perineurale invasie) op recidief, is bezig met het inschrijven van patiënten.

Het hierboven beschreven potentiële gebruik van Libtayo is een onderzoek en de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn door geen enkele regelgevende instantie beoordeeld voor deze indicatie.