De aandelen van Sarepta Therapeutics stegen vrijdag ongeveer 36% in de voorbeurshandel nadat een goedkeuring voor uitgebreid gebruik een grotere markt in de VS had geopend voor haar gentherapie voor patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Op donderdag verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration traditionele goedkeuring voor de therapie, Elevidys, voor patiënten van vier jaar en ouder die kunnen lopen, evenals een versnelde goedkeuring voor patiënten die dat niet kunnen.

Tim Lugo van William Blair schatte de potentiële verkoop van Elevidys op $3 miljard in 2025 en een piekverkoop van $5 miljard in 2027 met de uitgebreide goedkeuring.

"Veel patiënten jonger dan 4 jaar zijn nog niet gediagnosticeerd, maar zullen ouder worden voor het label, waardoor de DMD-markt wordt opengesteld voor alle huidige en toekomstige patiënten die in aanmerking komen voor behandeling," schreef Lugo in een notitie.

De verkoop van Elevidys kwam uit op $200,4 miljoen voor 2023 en zal dit jaar naar verwachting stijgen naar $991,91 miljoen, volgens gegevens van LSEG.

DMD is een erfelijke progressieve spierafbraakaandoening die wereldwijd naar schatting één op de 3500 mannelijke geboorten treft, volgens de in de VS gevestigde National Organization for Rare Disorders.

Gezien de grote vraag en de aanvaardbare veiligheid, noemden analisten productie- en leveringsproblemen als de enige beperkende factoren.

De doelgroep van Elevidys is nu ongeveer 13.000 patiënten, of bijna 90% van de patiënten in de VS, volgens analist Kostas Biliouris van BMO Capital.

Biliouris verwacht dat Elevidys de "dominante" DMD gentherapie zal zijn zonder concurrentie op korte termijn tot later dan 2027.

RegenxBio is bezig met het testen van een concurrerende gentherapie in een vroeg tot middenstadium, terwijl de behandeling van Pfizer onlangs is mislukt in een onderzoek in een laat stadium.

De wereldwijde markt voor de behandeling van DMD - inclusief gentherapieën en andere geneesmiddelen - zal naar verwachting groeien tot $11,47 miljard in 2034, volgens onderzoeksbureau ResearchandMarkets.

Ondertussen zal Sarepta om 08:30 uur ET een telefoongesprek met investeerders organiseren om de uitgebreide goedkeuring te bespreken. Elevidys is momenteel een van de duurste behandelingen ter wereld met een catalogusprijs van $3,2 miljoen.

De koers-tot-tastbare-boekwaardeverhouding van Sarepta, een gebruikelijke maatstaf voor het waarderen van aandelen, was vrijdag 12,52, vergeleken met 1,49 voor RegenxBio. (Verslag door Mariam Sunny en Bhanvi Satija in Bengaluru)