Roche kondigde aan dat de Europese Commissie de uitbreiding van de Hemlibra® (emicizumab) handelsvergunning voor de Europese Unie (EU) heeft goedgekeurd. Het label omvat nu de routineprofylaxe van bloedingen bij mensen met hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) zonder factor VIII-remmers, die een matige ziekte hebben (FVIII =1% en = 5%) met een ernstig bloedingsfenotype. Hemofilie A treft wereldwijd ongeveer 900.000 mensen, van wie ongeveer 14% een matige vorm van de ziekte heeft.

Terwijl de behandeling en verzorging van mensen met ernstige hemofilie A goed zijn geregeld, zijn er minder informatie en richtsnoeren voor profylaxe voor matige hemofilie A. Bovendien is de ernst van hemofilie A, die traditioneel wordt gemeten aan de hand van de factor VIII-niveaus van een persoon, niet altijd een afspiegeling van het bloedingsgedrag. Veel mensen met matige hemofilie A krijgen mogelijk geen profylactische behandeling en zouden een verslechterde klinische belasting kunnen hebben. Ongeveer 85% van de mensen met matige hemofilie A heeft binnen een bepaald jaar bloedingen en één op de drie heeft langdurige gewrichtsproblemen, waarvan vele een operatie vereisen en de levenskwaliteit beïnvloeden.

Deze goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van het fase III HAVEN 6-onderzoek, waarin Hemlibra een effectieve bloedingscontrole en een gunstig veiligheidsprofiel aantoonde bij mensen met niet-ernstige hemofilie A zonder factor VIII-remmers, waarbij profylaxe klinisch geïndiceerd was. De beslissing was ook gebaseerd op gegevens uit de praktijk. Deze labeluitbreiding biedt een effectieve en handige profylactische behandelingsoptie met een gunstig veiligheidsprofiel voor mensen in de EU met matige hemofilie A met een ernstig bloedingsfenotype.

Hemlibra is goedgekeurd als profylactische behandeling voor mensen met hemofilie A met factor VIII-remmers in meer dan 110 landen en voor mensen zonder factor VIII-remmers in meer dan 100 landen wereldwijd. Het is onderzocht in een van de grootste klinische studieprogramma's bij mensen met hemofilie A met en zonder factor VIII-remmers, waaronder acht fase III-studies.