Ryvu Therapeutics heeft bijgewerkte gegevens aangekondigd van de lopende Fase 1b dosis-escalatiestudie van RVU120 bij patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) of myelodysplastische syndromen met hoog risico (HR-MDS) op het jaarlijkse hybride congres van de European Hematology Association (EHA) 2022, 9-17 juni in Wenen, Oostenrijk. Daarnaast heeft Ryvu's partner, Menarini Group, een klinische update gepresenteerd van de Fase 1/2 studie van SEL24 (MEN1703) bij patiënten met IDH1/2 gemuteerde AML. Deze klinische gegevens ondersteunen de responder-hypothese in een moleculair gedefinieerde subset van patiënten met DNMT3A- en NPM1-mutaties.

Op basis van de bemoedigende gegevens zijn wij van plan de dosisescalatie voort te zetten en de klinische ontwikkeling van RVU120 verder te bevorderen in zowel door biomarkers geselecteerde AML-patiënten als in de niet-geselecteerde bredere AML-populatie. Op de afsluitdatum van de gegevens, 26 mei 2022, zijn 16 patiënten met AML of HR-MDS gedoseerd (5 lopende) met een mediaan van drie voorafgaande therapielijnen. Klinisch betekenisvol voordeel van RVU120 monotherapie is waargenomen bij doses die resulteerden in minder dan volledige doelbetrokkenheid, met één complete remissie (CR) en stabiele ziekten met blastreducties bij verscheidene lopende patiënten bij wie meerdere voorafgaande therapielijnen faalden en die zich presenteerden met een zeer slechte prognose: Complete remissie bij een AML-patiënt met FLT3/DNMT3A/NPM1-mutaties.

Stabiele ziekte met een behandelingsduur van meer dan 18 maanden bij een hoog-risico MDS-patiënt met DNMT3A-mutaties; aanzienlijke vermindering van het aantal transfusies met rode bloedcellen (RBC) op verschillende tijdstippen. Drie andere patiënten met stabiele ziekte en vermindering van het aantal blasten.