Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en Sanofi hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor Dupixent® Medical (dupilumab) voor de behandeling van volwassenen met prurigo nodularis, een chronische huidziekte die extreme jeuk en ontstekingshaarden van huidlaesies (knobbeltjes) veroorzaakt, heeft aanvaard voor priority review. De streefdatum voor het besluit van de FDA is 30 september 2022. De sBLA wordt ondersteund door gegevens van twee cruciale fase 3-studies waarin de werkzaamheid en veiligheid van Dupixent bij patiënten van 18 jaar en ouder met prurigo nodularis worden geëvalueerd (PRIME2 en PRIME).

Beide proeven voldeden aan de primaire en belangrijke secundaire eindpunten, waaruit bleek dat Dupixent de ziektesymptomen en -verschijnselen aanzienlijk verbeterde in vergelijking met placebo, met inbegrip van vermindering van jeuk en huidlaesies. De veiligheidsresultaten van deze proeven waren over het algemeen consistent met het bekende veiligheidsprofiel van Dupixent bij de goedgekeurde dermatologische indicaties. De bijwerking die het vaakst met Dupixent werd waargenomen was bindvliesontsteking.

De FDA verleent Priority Review aan therapieën die de potentie hebben om aanzienlijke verbeteringen aan te brengen in de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen. In 2022 zijn ook aanvullende indieningen bij de regelgevende instanties over de hele wereld gepland. Het potentiële gebruik van Dupixent bij prurigo nodularis is momenteel in klinische ontwikkeling, en de veiligheid en werkzaamheid zijn nog niet volledig geëvalueerd door een regelgevende instantie.

De VelocImmune-technologie van Regeneron maakt gebruik van een eigen genetisch gemanipuleerd muizenplatform dat begiftigd is met een genetisch gehumaniseerd immuunsysteem om geoptimaliseerde volledig menselijke antilichamen te produceren. Toen Regenerons President en Chief Scientific Officer George D. Yancopoulos in 1985 met zijn mentor Frederick W. Alt afstudeerde, waren zij de eersten die zich voorstelden zo'n genetisch gehumaniseerde muis te maken, en Regeneron heeft tientallen jaren besteed aan de uitvinding en ontwikkeling van VelocImmune en verwante VelociSuite®-technologieën. Dr. Yancopoulos en zijn team hebben de VelocImmune-technologie gebruikt om ongeveer één op vijf van alle originele, door de FDA goedgekeurde of geautoriseerde volledig menselijke monoklonale antilichamen die momenteel beschikbaar zijn, te maken.

Hiertoe behoren Dupixent, REGEN-COV® (casirivimab en imdevimab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb) en Inmazeb™ (atoltivimab, maftivimab, en odesivimab-ebgn). Dupilumab wordt door Regeneron en Sanofi gezamenlijk ontwikkeld in het kader van een wereldwijde samenwerkingsovereenkomst. Tot op heden is dupilumab onderzocht in 60 klinische proeven waaraan meer dan 10.000 patiënten deelnamen met verschillende chronische ziekten die gedeeltelijk door ontsteking van type 2 worden veroorzaakt.

Naast de momenteel goedgekeurde indicaties onderzoeken Regeneron en Sanofi dupilumab in Fase 3-studies bij een breed scala van ziekten die worden aangedreven door type 2-ontsteking of andere allergische processen, waaronder atopische dermatitis bij kinderen (6 maanden tot 5 jaar oud), prurigo nodularis, eosinofiele oesofagitis bij kinderen, atopische dermatitis van handen en voeten, chronische induceerbare urticaria-koude, chronische spontane urticaria, chronische pruritis van onbekende oorsprong, chronische obstructieve longziekte met aanwijzingen voor ontsteking type 2, chronische rhinosinusitis zonder nasale polyposis, allergische schimmelrhinosinusitis, allergische bronchopulmonale aspergillose en bulleuze pemphigoïd. Deze potentiële toepassingen van dupilumab worden momenteel klinisch onderzocht, en de veiligheid en werkzaamheid bij deze aandoeningen zijn nog niet volledig geëvalueerd door een regelgevende instantie. DUPIXENT helpt ernstige astma-aanvallen (exacerbaties) te voorkomen en kan de ademhaling verbeteren.

DUPIXENT kan ook helpen de hoeveelheid benodigde orale corticosteroïden te verminderen en tegelijkertijd ernstige astma-aanvallen te voorkomen en de ademhaling te verbeteren. DUPIXENT wordt niet gebruikt om plotselinge ademhalingsproblemen te behandelen. Het is niet bekend of DUPIXENT veilig en werkzaam is bij kinderen met astma jonger dan 6 jaar. met andere geneesmiddelen voor de onderhoudsbehandeling van chronische rhinosinusitis met nasale polyposis (CRSwNP) bij volwassenen bij wie de ziekte niet onder controle is.

Het is niet bekend of DUPIXENT veilig en werkzaam is bij kinderen met chronische rhinosinusitis met neuspolyposis jonger dan 18 jaar. voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder, die ten minste 88 pond (40 kg) wegen, met eosinofiele oesofagitis (EoE). Het is niet bekend of DUPIXENT veilig en werkzaam is bij kinderen met eosinofiele oesofagitis die jonger zijn dan 12 jaar en die ten minste 88 pond (40 kg) wegen.

Belangrijke veiligheidsinformatie voor patiënten in de V.S: Niet gebruiken als u allergisch bent voor dupilumab of voor een van de bestanddelen van DUPIXENT®. Vertel uw zorgverlener over alle medische aandoeningen voordat u DUPIXENT gebruikt, ook als u: oogproblemen heeft; een parasitaire (helminth)infectie heeft; vaccinaties gepland heeft staan. Geen "levend vaccin" mag krijgen vlak voor en tijdens de behandeling met DUPIXENT.

Zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden. Vertel de zorgverlener over alle geneesmiddelen die u gebruikt, inclusief geneesmiddelen op recept en vrij verkrijgbare geneesmiddelen, vitaminen en kruidensupplementen. DUPIXENT kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder: Allergische reacties.

DUPIXENT kan allergische reacties veroorzaken die soms ernstig kunnen zijn. Stop met het gebruik van DUPIXENT en vertel het onmiddellijk aan uw arts of zoek eerste hulp als u een van de volgende tekenen of symptomen krijgt: ademhalingsproblemen of piepende ademhaling, zwelling van gezicht, lippen, mond, tong of keel, flauwvallen, duizeligheid, zich licht in het hoofd voelen, snelle polsslag, koorts, netelroos, gewrichtspijn, algemeen ziek gevoel, jeuk, huiduitslag, gezwollen lymfeklieren, misselijkheid of braken, of krampen in de maagstreek. Astma: reacties op de injectieplaats, pijn in de keel (oropharyngeale pijn), hoge telling van een bepaalde witte bloedcel (eosinofilie), en parasitaire (helminth) infecties.

Chronische rhinosinusitis met neuspoliepen: reacties op de injectieplaats, oog- en ooglidontsteking, waaronder roodheid, zwelling en jeuk, soms met wazig zien, hoge telling van een bepaalde witte bloedcel (eosinofilie), slaapproblemen (slapeloosheid), kiespijn, gastritis, en gewrichtspijn (arthralgie). Eosinofiele oesofagitis: reacties op de injectieplaats, infecties van de bovenste luchtwegen, koortslip in de mond of op de lippen, en gewrichtspijn (arthralgie). Vertel het aan uw arts als u een bijwerking heeft die hinderlijk is of die niet overgaat.