Sanofi heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Dupixent® (dupilumab) heeft goedgekeurd voor kinderen van 6 maanden tot 5 jaar met matige tot ernstige atopische dermatitis bij wie de ziekte niet voldoende onder controle is met topische voorgeschreven therapieën of wanneer die therapieën niet aan te raden zijn. Een registratiedossier voor deze leeftijdsgroep is in behandeling bij het Europees Geneesmiddelenbureau en de indiening bij regelgevende instanties in andere landen is aan de gang. Atopische dermatitis is een chronische ontstekingsziekte van het type 2 van de huid.

85% tot 90% van de patiënten krijgt voor het eerst symptomen vóór de leeftijd van 5 jaar, die vaak tot in de volwassenheid kunnen aanhouden. De symptomen zijn intense, aanhoudende jeuk en huidlaesies die een groot deel van het lichaam bedekken, met als gevolg een droge huid, barsten, pijn, roodheid of verdonkering, en korstvorming en sijpelen, samen met een verhoogd risico op huidinfecties. In de VS hebben meer dan 75.000 kinderen van 5 jaar en jonger een ongecontroleerde matige tot ernstige ziekte en zij hebben het meest behoefte aan nieuwe behandelingsmogelijkheden.

De FDA heeft Dupixent beoordeeld in het kader van de Priority Review, die gereserveerd is voor geneesmiddelen die een potentieel significante verbetering van de werkzaamheid of veiligheid bij de behandeling van ernstige aandoeningen inhouden. De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit een fase 3-studie waarin Dupixent om de vier weken (200 mg of 300 mg, op basis van het lichaamsgewicht) plus topische corticosteroïden met lage potentie (TCS) of alleen TCS (placebo) werd geëvalueerd. De proef voldeed aan de primaire en alle secundaire eindpunten.

Na 16 weken ondervonden patiënten die Dupixent met TCS kregen het volgende, vergeleken met TCS alleen: 28% bereikte een heldere of bijna heldere huid, vergeleken met 4% met placebo, het primaire eindpunt. 53% bereikte 75% of meer verbetering in de algehele ernst van de ziekte ten opzichte van de uitgangswaarde, vergeleken met 11% met TCS alleen, het co-primaire eindpunt buiten de VS. 48% bereikte een klinisch betekenisvolle vermindering van de jeuk, vergeleken met 9% met placebo. Het veiligheidsprofiel van Dupixent, waargenomen gedurende 16 weken bij kinderen van 6 maanden tot 5 jaar, was vergelijkbaar met het veiligheidsprofiel bij patiënten van 6 jaar en ouder met atopische dermatitis.

Het veiligheidsprofiel op lange termijn van Dupixent bij kinderen van 6 maanden tot 5 jaar gedurende 52 weken was ook vergelijkbaar met het veiligheidsprofiel dat werd waargenomen in de pivotale proef en consistent met wat werd waargenomen bij oudere patiënten met atopische dermatitis. Hand-voet-en-klauwzeer en huidpapillomen werden respectievelijk gemeld bij 5% en 2% van de Dupixent-patiënten in de leeftijd van 6 maanden tot 5 jaar, en geen van deze gevallen leidde tot het staken van de behandeling.