SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited op vrijwillige basis. Het doel van deze aankondiging is om de aandeelhouders van de Vennootschap (de "Aandeelhouders") en potentiële investeerders op de hoogte te houden van de laatste zakelijke ontwikkelingen van de Groep. De Onderneming kondigde aan dat de National Medical Products Administration (de "NMPA") in China de Biologics License Application ("BLA") van DANYELZA (naxitamab-gqgk), waarnaar verwezen wordt als DANYELZA, heeft goedgekeurd voor de behandeling, in combinatie met granulocyte- macrophage colony-stimulating factor ("GM-CSF"), van pediatrische patiënten van 1 jaar en ouder en volwassen patiënten met recidief of refractaire hoog-risico neuroblastoom in het bot of beenmerg die een gedeeltelijke respons, lichte respons of stabiele ziekte hebben aangetoond op eerdere therapie (de "Indicatie").

Neuroblastoom is de meest voorkomende extracraniële vaste tumor bij kinderen. De prognose van patiënten met recidief of refractaire hoog-risico neuroblastoom is slecht, en momenteel is er geen standaard behandeling voor de ziekte in China. DANYELZA is momenteel het enige goedgekeurde gehumaniseerde, monoklonale antilichaam gericht tegen GD2 in de wereld, waarvan de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel bij de behandeling van recidief of refractaire hoog-risico neuroblastoom zijn aangetoond door de beschikbare klinische studieresultaten.

De NMPA goedkeuring van DANYELZA® zal een nieuwe effectieve therapie optie brengen voor patiënten met recidief of refractaire hoog-risico neuroblastoom in China. De Onderneming legt de basis voor de commerciële lancering van DANYELZA in China in het begin van 2023. DANYELZA ontving Priority Review, Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease-aanwijzingen van de Food and Drug Administration (de "FDA") in de Verenigde Staten van Amerika.

In november 2020 verkreeg DANYELZA versnelde goedkeuring voor de Indicatie door de FDA op basis van de totale respons (ORR) en de duur van de respons (DoR). In juli 2021 diende de Onderneming een BLA voor DANYELZA in bij de NMPA, binnen ongeveer zeven maanden na de goedkeuring door de FDA. In september 2021 verleende de NMPA prioriteit aan de BLA voor DANYELZA onder het relevante beleid en regelgeving van China dat onderzoek en ontwikkeling van innovatieve nieuwe geneesmiddelen met duidelijke klinische voordelen en dringende klinische behoeften aanmoedigt.

Voorafgaand aan de BLA goedkeuring door de NMPA, profiterend van beleidsondersteuning in China, lanceerde SciClone Pharmaceuticals DANYELZA bij wijze van proef in Hainan Bo'Ao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone en China (Tianjin) Pilot Free Trade Zone in respectievelijk juni 2021 en december 2021. In september 2021 heeft SciClone Pharmaceuticals een aanvraag ingediend voor het op de markt brengen van DANYELZA® in Macau. In januari 2022 begon SciClone Pharmaceuticals met de verkoop van DANYELZA® in Taiwan op basis van het lokale speciale importbeleid.

De Onderneming zoekt ook actief naar uitbreiding van de ziekte-indicaties die met DANYELZA kunnen worden behandeld. Bijvoorbeeld, de Onderneming bereidt studies voor om de behandeling van DANYELZA in andere vaste tumoren met hoge GD2 expressie te onderzoeken Neuroblastoom vertegenwoordigt 8% tot 10% van de kwaadaardige tumoren bij kinderen. Volgens het International Neuroblastoma Risk Group (INRG) staging systeem, worden patiënten op het moment van de diagnose ingedeeld in extreem laag risico, laag risico, gemiddeld risico en hoog risico groepen, waarvan hoog risico patiënten meer dan 50% uitmaken.

Zelfs na multimodale therapie, zoals chemotherapie, chirurgie, radiotherapie en transplantatie, blijft de prognose van patiënten met hoog-risico neuroblastoom slecht en is de overleving op lange termijn minder dan 50%. De meeste patiënten hebben uitgebreide uitzaaiingen op het moment van de diagnose en worden gecategoriseerd als hoog-risico neuroblastoom, wat leidt tot meer problemen bij de behandeling, gemakkelijk recidief en een slechte prognose. Een studie van 1.041 patiënten met neuroblastoom in China, gepubliceerd door het Beijing Children's Hospital in 2020, suggereert dat er in China dringend behoefte is aan nieuwe behandelingen om de prognose van hoog-risico neuroblastoom patiënten te verbeteren, aangezien de 5-jaars overleving van deze patiënten aanzienlijk was verminderd.