Silence Therapeutics plc kondigde aan dat aanvullende resultaten van het Fase 1 open-label gedeelte van de SANRECO studie van divesiran, een siRNA gericht tegen TMPRSS6, bij patiënten met polycythemia vera (PV) werden gepresenteerd tijdens de American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting die wordt gehouden in San Diego, Californië. De eerste resultaten van de SANRECO Fase 1 studie werden in juni 2024 gepresenteerd en toonden aan dat alle doses divesiran de frequentie van flebotomie aanzienlijk verminderden en de hematocriet (HCT) verlaagden bij 16 PV-patiënten die afhankelijk waren van flebotomie, ongeacht de HCT-niveaus bij aanvang. Aanvullende gegevens die op de ASH werden gepresenteerd, ondersteunen deze bevindingen verder en omvatten 19 PV-patiënten met een gecombineerde geschiedenis van 79 flebotomieën voorafgaand aan de inschrijving.

Na de dosering van divesiran vonden er tijdens de 18 weken durende behandelingsperiode slechts vijf flebotomieën plaats - allemaal bij patiënten die aan het onderzoek deelnamen met hoge HCT-niveaus bij aanvang (meer dan 45%). Divesiran is door de FDA Fast Track en Orphan Drug aangewezen in de VS. Het Fase 1-gedeelte van SANRECO is een 34 weken durende, open-label studie waarin divesiran (3 mg/kg, 6 mg/kg en 9 mg/kg) wordt geëvalueerd dat elke 6 weken gedurende vier doses subcutaan wordt toegediend, met een follow-up periode van 16 weken na de datum van de laatst toegediende dosis bij 21 PV-patiënten.

De huidige standaardbehandeling omvat herhaalde flebotomieën om het hematocriet te verlagen en/of cytoreductieve middelen om de productie van rode bloedcellen te verlagen.