Stoke Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het aanpakken van de onderliggende oorzaken van ernstige genetische ziekten door de eiwitexpressie te verhogen met op ribonucleïnezuur gebaseerde geneesmiddelen. Met behulp van de TANGO-benadering (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) ontwikkelt het bedrijf antisense oligonucleotiden (ASO's) om selectief de eiwitniveaus te herstellen. Het eerste product, STK-001, wordt klinisch getest voor de behandeling van het Dravetsyndroom, een ernstige en progressieve genetische epilepsie. STK-001 is ontworpen om de NaV1.1 eiwitexpressie te verhogen door gebruik te maken van de niet-mutante (wild-type) kopie van het SCN1A-gen om fysiologische NaV1.1-niveaus te herstellen, waardoor zowel het optreden van aanvallen als comorbiditeiten die geen verband houden met aanvallen, worden verminderd. STK-002 is een ASO in preklinische ontwikkeling voor de behandeling van Autosomaal Dominante Optische Atrofie (ADOA). STK-002 is ontworpen om de OPA1-eiwitexpressie te verhogen door gebruik te maken van de niet-mutante (wild-type) kopie van het OPA1-gen.