Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het aanpakken van de onderliggende oorzaak van ernstige ziekten door de eiwitexpressie te verhogen met op ribonucleïnezuur (RNA) gebaseerde geneesmiddelen. Het bedrijf houdt zich, via zijn gepatenteerde TANGO-benadering (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), bezig met de ontwikkeling van antisense oligonucleotiden (ASO's) om selectief de eiwitniveaus te herstellen. Het eerste product, STK-001, wordt momenteel klinisch getest voor de behandeling van het Dravetsyndroom, een ernstige en progressieve erfelijke vorm van epilepsie. TANGO richt zich op het herstellen van ontbrekende eiwitten door de eiwitproductie van gezonde genen te verhogen of aan te wakkeren en zo de niet-functionerende kopie van het gen te compenseren. Het bedrijf werkt aan de ontwikkeling van STK-002 voor de behandeling van autosomaal dominante optische atrofie (ADOA), de meest voorkomende erfelijke aandoening van de oogzenuw. Het bedrijf richt zich in eerste instantie op haploinsufficiëntie en ziekten van het centrale zenuwstelsel en het oog.