Takeda heeft op het Hybride Congres 2022 van de European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) late-breaking gegevens bekendgemaakt van de Fase 3 SPRING-studie (NCT04070326), die zijn gepresenteerd op het Hybride Congres 2022 van de European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), en die positieve resultaten aantonen van TAKHZYRO® (lanadelumab) voor het voorkomen van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 2 tot < 12 jaar, die consistent waren met eerdere studies bij volwassen en adolescente patiënten.1 Er zijn momenteel geen langdurige profylactische (LTP) behandelingen goedgekeurd voor HAE-patiënten jonger dan 6 jaar. Het primaire doel van de open-label, multicenter, fase 3 SPRING studie was om de veiligheid en farmacokinetiek (PK) van TAKHZYRO te evalueren bij patiënten van 2 tot < 12 jaar met HAE. Klinische uitkomsten (preventie van HAE-aanvallen) werden gemeten als secundaire doelstelling.

Resultaten Van de Open-label, Multicenter Fase 3 SPRING studie zijn onder andere: Over het geheel genomen werd het aanvalspercentage tijdens de behandeling met lanadelumab met 95% verminderd ten opzichte van de uitgangswaarde. De mate van vermindering was vergelijkbaar tussen patiënten die 150 mg lanadelumab q4w of q2w kregen. Systemische blootstelling aan lanadelumab werd aangetoond.

Vergeleken met volwassenen en oudere adolescenten die 300 mg q2w kregen: Steady-state exposure met 150 mg q2w bij patiënten van 6 tot < 12 jaar was vergelijkbaar. De minimale steady-state concentraties met 150 mg q4w waren 50–60% lager bij patiënten van 2 tot < 6 jaar, maar waren voldoende om een klinisch betekenisvolle behandelingsrespons te produceren. 16 (76,2%) patiënten waren aanvalsvrij gedurende de volledige behandelingsperiode.

Een gemiddelde (range) van 99,5% (96,4–100) van de dagen was aanvalsvrij. In totaal meldden 17 (81,0%) patiënten enige TEAEs. 7 (33,3%) patiënten meldden een TEAE in verband met de behandeling; alle hielden verband met de injectieplaats.

Het profiel van gerelateerde TEAEs was vergelijkbaar tussen de twee behandelingsgroepen. Er waren geen sterfgevallen, ernstige TEAE's, ziekenhuisopnames of stopzettingen als gevolg van TEAE's. Er waren geen ongewenste voorvallen van bijzonder belang (overgevoeligheidsreacties, hypercoagulabiliteit en bloedingsgebeurtenissen).

Er werden geen klinisch zinvolle veiligheidsbevindingen vastgesteld met betrekking tot klinische laboratoriumtests of vitale functies. Deze gegevens zullen worden voorgelegd aan de regelgevende instanties wereldwijd om een mogelijke etiketuitbreiding voor TAKHZYRO met de jongere patiëntenpopulatie te evalueren.