Talaris Therapeutics, Inc. heeft op het American Transplant Congress (ATC) van 2022 aanvullende gegevens en analyses gepresenteerd van zijn Fase 2-studie met FCR001 en andere studies van zijn Facilitated Allo-HSCT Therapy-platform. Een conferentiegesprek om een tussentijdse update te geven van de FREEDOM-1 studie, oorspronkelijk gepland voor 8 juni 2022, is verplaatst in afwachting van de ontvangst van gegevens van alle deelnemende sites en zal nu gehouden worden op 30 juni 2022. Vergelijking van reële gegevens van gematchte controles met in Fase 2 behandelde patiënten. Op een poster die op de ATC-bijeenkomst van 2022 werd voorgesteld, heeft Talaris de bevindingen bekendgemaakt van een retrospectieve beoordeling in de praktijk van de veiligheid en doeltreffendheid van FCR001 in vergelijking met standaard immunosuppressie (SOC). Aan de hand van medische dossiers werden 144 patiënten geïdentificeerd die gelijktijdig en in dezelfde instelling als 36 van de 37 deelnemers aan de klinische studie van fase 2 een transplantatie hadden gekregen, en die voldeden aan de in- en exclusiecriteria van de studie, waaronder leeftijd, HLA-mismatch en BMI. Uit de analyse bleek dat patiënten die met FCR001 behandeld werden geen hogere incidentie van overlijden, verlies van het transplantaat of biopsie-bewezen acute afstoting hadden dan patiënten met IS in de vijf jaar na de transplantatie. De nierfunctie, gedefinieerd als de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), was na vijf jaar significant hoger bij patiënten die met FCR001 werden behandeld (p=0,02), en belangrijke immunosuppressiegerelateerde cardiometabole complicaties werden minder vaak waargenomen bij patiënten die met FCR001 werden behandeld in vergelijking met patiënten die IS kregen. Fase 2 follow-up op lange termijn toont een consistente duurzaamheid buiten IS. Tijdens een mondelinge presentatie op de ATC-vergadering van 2022 heeft Talaris een update gegeven over de voortgezette langetermijnfollow-up van patiënten in zijn Fase 2 LDKT-studie. Talaris meldde eerder dat 26 van 37 (70%) patiënten in zijn fase 2-studie een stabiel T-celchimerisme bereikten en ongeveer 12 maanden na hun transplantatie van alle chronische IS waren afgehaald. Tot op heden zijn alle overlevende patiënten die van IS zijn afgehaald IS- en afstotingsvrij gebleven. Talaris heeft deze patiënten gevolgd van vijf tot 12,8 jaar na de transplantatie. Zes patiënten zijn > 10 jaar van IS afgebleven. In de fase 2-studie heeft Talaris geen correlatie waargenomen tussen de mate van HLA-mismatch en de veiligheids- of doeltreffendheidsmaatregelen in de studie. Patiënten op alle niveaus van HLA-match waren in staat de chronische immunosuppressie te staken, waarbij 19 van de 26 ontvangers (73%) die hun chronische IS duurzaam staakten een HLA-match van drie of minder met hun donor hadden.
Op 31 mei 2022 heeft Talaris meer dan 250 patiëntjaren blootstelling aan FCR001 in LDKT geaccumuleerd, en het veiligheidsprofiel dat bij de patiënten van Fase 2 werd waargenomen, blijft in het algemeen consistent met het profiel dat verwacht wordt bij nier- en allogene stamceltransplantatie met niet-myeloablatieve conditionering.