Koers Thiogenesis Therapeutics, Corp.

Thiogenesis Therapeutics, Corp. is een in Canada gevestigd biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van thiol-actieve therapeutische verbindingen, prodrugs die gebruikt worden om onbeantwoorde pediatrische medische behoeften te behandelen. De hoofdverbinding van het bedrijf, TTI-0102, is een disulfide, bestaande uit twee thiolen die leiden tot twee onafhankelijke cysteaminemoleculen. Cysteamine is een thiol dat grondig bestudeerd en getest is. Het is het actieve ingrediënt dat gebruikt wordt in geneesmiddelen voor de behandeling van de lysosomale opslagziekte - (nefropathische) cystinose. TTI-0102 is ontwikkeld om de belangrijke obstakels aan te pakken waarmee geneesmiddelen op basis van thiol te maken hebben, namelijk hun korte halfwaardetijd, sterke gastro-intestinale (GI) bijwerkingen en doseringsbeperkingen. Als prodrug wordt TTI-0102 na inname gemetaboliseerd tot cysteaminemoleculen. Het metabolische proces werkt als een gatingmechanisme. De eerste toepassingen van TTI-0102 zijn voor mitochondriale aandoeningen, het syndroom van Rett en pediatrische niet-alcoholische steatohepatitis (NASH).