Koers Thiogenesis Therapeutics, Corp.

Thiogenesis Therapeutics, Corp. is een in Canada gevestigd biofarmaceutisch bedrijf dat zich in de klinische fase bevindt. Het bedrijf ontwikkelt zwavelhoudende prodrugs die fungeren als voorlopers en het potentieel hebben om ernstige kinderziekten te behandelen waarvoor nog geen adequate medische oplossingen bestaan. De belangrijkste verbinding van het bedrijf, TTI-0102, is een disulfide dat bestaat uit twee thiolen die worden omgezet in twee onafhankelijke cysteamine-moleculen. Cysteamine is een thiol dat grondig is onderzocht en getest. TTI-0102 is ontwikkeld om de obstakels aan te pakken waarmee eerdere op thiol gebaseerde geneesmiddelen te kampen hadden, namelijk hun korte halfwaardetijd en bijwerkingen. Als prodrug wordt TTI-0102 na inname gemetaboliseerd tot cysteamine-moleculen. Het metabolische proces fungeert als een reguleringsmechanisme dat de piek in de onmiddellijke afgifte van cysteamine elimineert, die vaak in verband wordt gebracht met gastro-intestinale bijwerkingen. De eerste toepassingen van TTI-0102 zijn voor mitochondriale encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes, het Leigh-syndroom, het Rett-syndroom en pediatrische niet-alcoholische steatohepatitis.