Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat het bedrijf VX-147 in de pivotale ontwikkeling heeft gebracht voor mensen die leven met proteïnurische nierziekte die gemedieerd wordt door twee mutaties in het APOL1-gen (AMKD), waaraan ongeveer 100.000 mensen in de V.S. en Europa lijden. VX-147 is de eerste onderzoekstherapie die gericht is op de behandeling van de onderliggende oorzaak van AMKD. De pivotale studie gaat later deze maand open voor inschrijvingen. Het bedrijf zal de veiligheid en werkzaamheid van VX-147 evalueren in één enkele pivotale klinische studie die ontworpen is om de impact van VX-147, bovenop de standaardzorg, op de nierfunctie en proteïnurie bij mensen met AMKD te beoordelen. Het primaire eindpunt van deze studie is vermindering van de snelheid van achteruitgang van de nierfunctie, gemeten aan de hand van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) helling ten opzichte van placebo na ongeveer twee jaar. De studie is ook opgezet voor een vooraf geplande tussentijdse analyse op week 48 waarbij de eGFR-helling van VX-147 tegenover placebo wordt geëvalueerd, ondersteund door een procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in proteïnurie. Indien positief, kan de tussentijdse analyse voor Vertex als basis dienen om versnelde goedkeuring van VX-147 in de V.S. voor patiënten met AMKD aan te vragen.