Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) vanaf 1 april 2022 vergoed zal worden in het Australische Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) voor de behandeling van taaislijmziekte (CF) bij mensen van 12 jaar en ouder die ten minste een F508del-mutatie in het CFTR-gen hebben, de meest voorkomende CF-veroorzakende mutatie wereldwijd. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) is in maart 2021 door de Australische Therapeutic Goods Administration (TGA) goedgekeurd op basis van de resultaten van vier wereldwijde klinische fase 3-onderzoeken, waaraan meerdere Australische onderzoekslocaties en patiënten hebben deelgenomen. CF is een zeldzame, levensverkortende, genetische ziekte waaraan in Australië ongeveer 3.500 mensen lijden. Zij wordt veroorzaakt door een defect en/of ontbrekend CFTR-eiwit, als gevolg van mutaties in het CFTR-gen.Tot 90% van de mensen die met CF leven, heeft ten minste één F508del-mutatie.