Windtree Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat behandelingen ontwikkelt voor ernstige cardiovasculaire aandoeningen. Het richt zich op patiënten met acuut hartfalen (AHF) en cardiogene shock (CS), omdat hartfalen nog steeds een van de belangrijkste doodsoorzaken in Amerika is. Windtree's belangrijkste kandidaat-geneesmiddel is istaroxime, een eersteklas behandeling die wordt ontwikkeld voor indicaties bij AHF en cardiogene shock.

Het bedrijf heeft al drie positieve fase 2-onderzoeken voor istaroxime met succes afgerond en gaat nu verder met de volgende ontwikkelingsfase. Met istaroxime positioneert Windtree zich om de broodnodige oplossingen op de markt voor hartfalen te brengen. De markt voor congestief hartfalen was in 2022 $6,7 miljard waard, en de wereldwijde markt voor cardiovasculaire geneesmiddelen is $162,63 miljard waard.

Noord-Amerika vormt het grootste segment van deze markt. Istaroxime heeft een tweeledig werkingsmechanisme dat zowel de systolische pompfunctie als de diastolische hartrelaxatiefunctie verbetert, en het vormt het concept van een van Windtree's doelstellingen om een volgende generatie van istaroxime te ontwikkelen die Windtree een multi-asset franchise zou geven die verankerd is in zijn vermogen om SERCA2a te activeren. Het doel van de volgende generatie SERCA2a-activatoren is om zowel intraveneus (IV) als oraal (pil) geformuleerd te worden, zodat het kan worden toegediend aan patiënten in het ziekenhuis voor acute behandeling of poliklinisch in het ziekenhuis voor chronische behandeling.

SERCA2a is een doelwit in cellen dat de hartfunctie beïnvloedt, en het activeren ervan kan helpen bij de behandeling van cardiovasculaire aandoeningen, waaronder hartfalen. Windtree's activatorplatform voor hartfalen omvat zowel activatoren met twee mechanismen (zoals istaroxime) als pure SERCA2a-activatoren en het bedrijf gelooft dat dit ontwikkeld kan worden tot een volgende generatie geneesmiddelen voor de behandeling van hartfalen. De verbinding met twee mechanismen werkt echter zowel als SERCA2a-activator en als Na/K-pompremmer.

Deze verbinding zou mogelijk een snelle opvolger van istaroxime kunnen zijn, wat betekent dat, omdat de mechanismen vergelijkbaar zijn met die van istaroxime, de lessen uit het ontwikkelingsplan voor istaroxime kunnen worden toegepast, wat kan resulteren in een snellere, goedkopere en meer succesvolle ontwikkelingsroute. De SERCA2a-activatoren met twee mechanismen zouden een grotere commerciële kans kunnen bieden dan istaroxime, omdat ze gebruikt kunnen worden voor acuut hartfalen bij in het ziekenhuis opgenomen patiënten en als chronische behandeling voortgezet kunnen worden met een orale formulering wanneer de patiënt uit het ziekenhuis ontslagen wordt. De pureSERCA2a-activatoren zijn verbindingen die de hartactiviteit activeren zonder de Na/K-pompactiviteiten te remmen.

Er is een grote behoefte aan innovatie op het gebied van chronisch hartfalen, met name in een segment dat hartfalen met behouden ejectiefractie (HFpEF) wordt genoemd, waar de primaire oorzaak van het hartfalen een onvermogen is om volledig te ontspannen tussen de hartslagen en zich te vullen met de juiste hoeveelheid bloed. Het bedrijf publiceerde onlangs zijn financiële resultaten voor het eerste kwartaal van 2023, inclusief belangrijke zakelijke updates voor de rest van het jaar. Windtree versterkte zijn balans in april door $12,4 miljoen aan bruto-opbrengsten op te halen via een openbaar aanbod van aandelen waarbij de overtoewijzingsoptie volledig werd uitgeoefend.

In juni gaf het United States Patent and Trademark Office (USPTO) een kennisgeving van toelating voor de patentaanvraag voor Wintree's SERCA2a-activatoren met twee mechanismen. Dit bericht zet Windtree's strategie voort om zijn intellectuele eigendomsportefeuille voor therapieën voor hartfalen uit te breiden. Wintree ontving ook octrooibescherming van het Europees Octrooibureau voor zijn klasse van tweeledige SERCA2a-activators.