Zealand Pharma A/S kondigt de voltooiing aan van de patiëntenrekrutering in de tweede Fase 3 studie, 17103, van dasiglucagon voor de behandeling van aangeboren hyperinsulinisme bij pasgeborenen tot 12 maanden oud. Deze Fase 3 studie is de laatste in het programma dat het grootste klinische ontwikkelingsprogramma vormt dat ooit is uitgevoerd voor CHI. CHI is de meest voorkomende oorzaak van ernstige en aanhoudende hypoglykemie. Het begint al in de neonatale periode en heeft grote gevolgen voor deze kinderen en hun families gedurende de babytijd en de tienerjaren. De ziekte wordt gekenmerkt door een overmatige en ongecontroleerde insulinesecretie, die leidt tot steeds terugkerende episoden van ernstige hypoglykemie, die een constante bewaking en snelle en intensieve interventies vereisen om neurologische gevolgen te voorkomen. De 17103 Fase 3 studie is een centraal, dubbelblind en placebogecontroleerd, gerandomiseerd onderzoek naar de mogelijkheid van chronische dasiglucagoninfusie via een pomp om hypoglykemie bij kinderen met CHI te voorkomen. Het primaire doel van de studie is de noodzaak van intensieve ziekenhuisbehandeling te verminderen of te elimineren, de frequentie van gevaarlijke lage bloedglucosewaarden en de noodzaak van constante voeding te verminderen, en de noodzaak van pancreatectomie mogelijk uit te stellen of te elimineren. De FDA en de Europese Commissie hebben beide de status van weesgeneesmiddel toegekend aan dasiglucagon voor de behandeling van CHI. De eerste fase 3-studie in het programma werd gerapporteerd in december 2020. Die studie evalueerde kinderen van 3 maanden tot 12 jaar met meer dan drie hypoglykemische voorvallen per week ondanks eerdere bijna-totale pancreatectomie en/of maximale medische therapie. Top-line resultaten van de tweede Fase 3 studie worden verwacht in het tweede kwartaal van 2022 en als de studie positief is, plant Zeeland een aanvraag voor marketinggoedkeuring bij de Amerikaanse Food and Drug Administration op basis van gegevens van beide Fase 3 studies en een lopende lange termijn veiligheidsstudie.