Zealand Pharma A/S kondigde aan dat de klinische resultaten van de tweedelige Fase 3 studie met dasiglucagon voor de behandeling van congenitaal hyperinsulinisme (CHI) bij pasgeborenen en zuigelingen tot 12 maanden oud werden gepresenteerd op de 60e jaarlijkse bijeenkomst van de European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE), gehouden in Rome op 15-17 september 2022. Topline resultaten van deel 1 van de studie werden eerder aangekondigd in mei 2022 (bedrijfsaankondiging nr. 22 /2022). De abstracts van de mondelinge presentaties zijn beschikbaar op eurospe.org en de gegevens zijn als volgt samengevat: Titel: Dasiglucagon vermindert aanzienlijk de behoefte aan intraveneuze glucose bij kinderen met aangeboren hyperinsulinisme in de leeftijd van 7 dagen tot 12 maanden Auteurs: Diva D. De Leon, Indraneel Banerjee, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic & Paul S. Thornton Hoogtepunten van de presentatie: In deel 1 van het fase 3-onderzoek verminderde dasiglucagon aanzienlijk de behoefte aan intraveneuze (IV) glucose om de glycemie te handhaven bij pasgeborenen en zuigelingen met CHI en verminderde de glucosebehoefte tot niveaus die het mogelijk maken IV-glucoseondersteuning te staken. -- Dasiglucacagon verlaagde de gemiddelde IV-glucose infusiesnelheid (GIR) in de laatste 12 uur van de 48-uurs behandelperiode significant met 55% ten opzichte van placebo (4,3 mg/kg/min voor dasiglucagon en 9,4 mg/kg/min voor placebo met een behandelverschil van 5,2 mg/kg/min; p=0,0037). Dasiglucagon verminderde ook de GIR over de gehele behandelingsperiode van 48 uur met 3,5 mg/kg/min in vergelijking met placebo (p=0,0107). -- Dasiglucagon behandeling resulteerde in een vermindering van 31 g/dag in de totale koolhydraatinname (IV en maag) vergeleken met placebo (107 g/dag voor dasiglucagon vs 138 g/dag voor placebo; p = 0,024), een vermindering van 22% in koolhydraatcalorieën. -- Dasiglucagon werd in deel 1 van het onderzoek goed verdragen, met huidreacties en maagdarmstoornissen als de meest gemelde bijwerkingen (geen ernstige bijwerkingen gemeld). itle: Behandeling met Dasasiglucagon gedurende 21 dagen bij zuigelingen met aangeboren hyperinsunisme resulteert in een stabiele glycemie en vermindert de behoefte aan intraveneuze glucose: Indraneel Banerjee, Diva D. De Leon, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic & Paul S. Thornton Hoogtepunten van de presentatie: In het 21-daagse open-label deel 2 van het fase 3-onderzoek verminderde continue subcutane infusie van dasiglucagon bij kinderen met CHI de behoefte aan IV-glucose, de tijd in hypoglykemie en maakte het mogelijk IV-glucose bij de meeste kinderen te staken, waardoor de noodzaak van subtotale pancreatectomie voor glykemische stabiliteit werd vermeden. Dasigcacagon maakte vermindering en periodieke of definitieve stopzetting van de IV-glucose infusie mogelijk bij 10 van de 12 kinderen. -- Zeven kinderen, bij wie pancreatectomie niet nodig was, waren aan het einde van het onderzoek volledig van IV-glucose afgehaald
. -- Tijdens de 21-daagse behandeling met dasiglucagon daalden de metingen van hypoglykemie bij continue glucosemonitoring (CGM), waarbij de mediane tijd < 70 mg/dL daalde van 7,0% naar 5,2% en < 54 mg/dL daalde van 1,9% naar 0,88%. Er was geen toename van hyperglykemie. -- Het veiligheidsprofiel van dasiglucagon in deel 2 was consistent met deel 1, met geen bijwerkingen die het staken van de behandeling noodzakelijk maakten en geen ernstige bijwerkingen.