Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. heeft aangekondigd dat het begonnen is met de inschrijvingen voor een klinische studie van fase 3 waarin de werkzaamheid en veiligheid van taldefgrobep alfa bij spinale spieratrofie (SMA) wordt beoordeeld. Taldefgrobep is een recombinant eiwit dat gericht is op de spieren en dat het potentieel heeft om de spiermassa en spierkracht te verbeteren bij mensen met SMA, wanneer het gebruikt wordt in combinatie met andere goedgekeurde behandelingen. Taldefgrobep richt zich tegen myostatine, een natuurlijk eiwit dat de groei van skeletspieren beperkt, via twee mechanismen: directe verlaging van myostatine en blokkering van belangrijke stroomafwaartse signaalmechanismen. Remming van myostatine is een potentiële therapeutische strategie voor kinderen en volwassenen met een reeks neuromusculaire aandoeningen bij wie actief myostatine de groei van de skeletspieren kan beperken die nodig is om ontwikkelings- en functionele mijlpalen te bereiken.

RESILIENT, is een Fase 3 placebogecontroleerde, dubbelblinde studie die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van taldefgrobep als aanvullende therapie te evalueren voor deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis van behandeling met onasemnogene abeparvovec-xioi hebben, vergeleken met placebo. De studie is niet beperkt of beperkt tot patiënten op basis van ambulante status of classificatie van SMA. Biohaven verwacht ongeveer 180 patiënten in te schrijven in deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde wereldwijde studie.