Capricor Therapeutics kondigt een aanstaande Type-B klinische vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aan, gepland in het vroege derde kwartaal van 2023. Tijdens de geplande vergadering met de FDA zal Capricor het voorgestelde pad schetsen voor de indiening van een potentiële Biologics License Application (BLA) en de lopende HOPE-3 klinische studie verder bespreken met het agentschap. Het regulatoire pad voor CAP-1002 wordt ondersteund door RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) en weesgeneesmiddelen.

Als Capricor marktgoedkeuring zou krijgen voor CAP-1002 van de FDA, zou Capricor in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher op basis van de aanduiding als zeldzame kinderziekte. HOPE-3, de Fase 3 klinische studie van CAP-1002 van het bedrijf, is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere centra (NCT05126758) die ontworpen is voor de behandeling van maximaal 68 proefpersonen in de Verenigde Staten. Duchenne spierdystrofie is een verwoestende genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve zwakte en chronische ontsteking van de skelet-, hart- en ademhalingsspieren.

CAP-1002 bestaat uit allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CDC's), een type progenitorcel waarvan in preklinische en klinische studies is aangetoond dat het een krachtige immunomodulerende activiteit uitoefent en wordt onderzocht op zijn potentieel om de activiteit van het immuunsysteem te wijzigen om celregeneratie te bevorderen. CDC's zijn het onderwerp geweest van meer dan 100 collegiaal getoetste wetenschappelijke publicaties en zijn toegediend aan meer dan 200 menselijke proefpersonen in verschillende klinische onderzoeken.