Capricor Therapeutics kondigt positieve 24-maanden veiligheids- en werkzaamheidsresultaten aan van de lopende HOPE-2 open-labeluitbreidingsstudie (OLE) met CAP-1002, de hoofdverdiener van Capricor Therapeutics, voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). Gegevens van de OLE-studie toonden aan dat de meerderheid van de patiënten een verbetering van de linkerventrikel ejectiefractie (LVEF) had na twee jaar behandeling met CAP-1002, wat wijst op behoud van de hartfunctie. Daarnaast vertonen patiënten na twee jaar behandeling nog steeds statistisch significant voordeel (p=0,021) op de schaal van Performance of the Upper Limb (PUL v2.0) in vergelijking met de oorspronkelijke achteruitgang van de placebogroep uit HOPE-2 na één jaar.

Bovendien blijft de OLE-studie een gunstig veiligheidsprofiel aantonen voor langdurige behandeling met CAP-1002. De HOPE-2-OLE-studie voldeed eerder aan het primaire eindpunt op het tijdstip van één jaar op de PUL v2.0-schaal (p=0,02). Op het tijdstip van 24 maanden toonden de gegevens statistisch significante verschillen in de PUL v2.0 in de OLE-behandelingsgroep in vergelijking met de oorspronkelijke afname van de placebogroep uit HOPE-2 na één jaar (p=0,021).

De LVEF werd gemeten met behulp van cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (cMRI) en zes van de negen patiënten vertoonden verbeteringen in de hartfunctie met behandeling met CAP-1002 in vergelijking met hun eindbeoordeling aan het einde van het HOPE-2 onderzoek. Na verloop van tijd was er een toenemende correlatie met PUL v2.0 en ejectiefractieresultaten (24-maands OLE-resultaten r=0,75, p=0,02). HOPE-2 was een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2-klinisch onderzoek naar Capricoracos belangrijkste onderzoekstherapie, CAP-1002, bij jongens en jonge mannen met DMD.

Studiepatiënten werden elke 3 maanden intraveneus behandeld met CAP-1002 (150 miljoen cellen per infusie) of placebo. De gegevens van in totaal 20 patiënten werden geanalyseerd (12 placebo en 8 behandeld) op het tijdstip van 12 maanden en de resultaten werden gepubliceerd in The Lancet. Na afloop van het HOPE-2 onderzoek stopten alle patiënten gedurende ongeveer 392 dagen (gemiddelde, bereik [239, 567]) met de behandeling, wat de tussenfase wordt genoemd.

Vervolgens namen alle in aanmerking komende patiënten die behandeld wilden blijven, opnieuw deel aan het OLE-onderzoek, waar zij gedurende 24 maanden elke drie maanden CAP-1002 (150 miljoen cellen per infusie) kregen. De patiënten doorliepen de tussenfase (geen behandeling voor beide groepen) en de OLE-fase (wel behandeling voor beide groepen).