Cytokinetics, Incorporated heeft positieve topline resultaten aangekondigd van SEQUOIA-HCM (Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstructive Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)). De resultaten van SEQUOIA-HCM laten zien dat behandeling met aficamten de inspanningscapaciteit significant verbeterde in vergelijking met placebo, waarbij de piek zuurstofopname (pVO2) gemeten door middel van cardiopulmonale inspanningstests (CPET) steeg met een kleinste kwadratisch gemiddeld verschil (95% CI) van 1,74 (1,04 - 2,44) mL/kg/min (p=0,000002). Het behandeleffect met aficamten was consistent in alle vooraf gespecificeerde subgroepen die de basiskenmerken en behandelstrategieën van patiënten weerspiegelen, inclusief patiënten die wel of geen bètablokker op de achtergrond kregen.

Statistisch significant Mensen met HCM lopen een hoog risico om ook cardiovasculaire complicaties te ontwikkelen, waaronder atriumfibrilleren, beroerte en mitralisklepaandoeningen. Mensen met HC M lopen risico op mogelijk fatale ventriculaire aritmieën en het is een van de belangrijkste oorzaken van plotselinge hartdood bij jongere mensen of atleten. Een subgroep van patiënten met HCM had een hoog risico op progressieve ziekte die leidde tot gedilateerde cardiomyopathie en hartfalen waarvoor harttransplantatie nodig was.