Dyne Therapeutics, Inc. Ontvangt FDA Orphan Drug en Rare Pediatric Designations voor Dyne-251 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie.
23 maart 2023 om 12:30 uur
Delen
Dyne Therapeutics, Inc. kondigde aan dat DYNE-251, een onderzoekstherapeuticum voor Duchenne spierdystrofie (DMD) mutaties die vatbaar zijn voor exon 51 skipping, de status van weesgeneesmiddel en zeldzame kinderziekte heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). DYNE-251 wordt geëvalueerd in de Fase 1/2 DELIVER klinische studie. De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door de FDA toegekend aan geneesmiddelen of biologische producten die bestemd zijn voor de behandeling, preventie of diagnose van een zeldzame ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.
Onder het aanwijzingsprogramma voor zeldzame kinderziekten van de FDA kan de FDA een voucher voor prioritaire beoordeling toekennen aan een sponsor die een productgoedkeuring krijgt voor een zeldzame kinderziekte.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Dyne Therapeutics Inc. is een bedrijf dat zich bezighoudt met spierziekten in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen van levensveranderende therapeutica voor mensen met genetisch bepaalde ziekten. Het bedrijf gebruikt zijn FORCE-platform om de beperkingen van de toediening van spierweefsel en oligonucleotidetherapeutica voor spierziekten te overwinnen. De therapeutica van het FORCE-platform bestaan uit een oligonucleotide payload die ontworpen is om de genetische basis van de ziekte aan te pakken. Met behulp van het FORCE-platform stelt het een portefeuille samen van therapeutica voor spierziekten, waaronder de belangrijkste programma's voor myotone dystrofie type 1 (DM1), Duchenne spierdystrofie (DMD) en facioscapulohumerale dystrofie (FSHD). De therapeutica bestaan uit drie componenten: een Fab, een klinisch gevalideerde linker en een oligonucleotide payload die met de linker aan het Fab wordt bevestigd. Het bedrijf is ook van plan om zijn portefeuille uit te breiden door middel van ontwikkelingsinspanningen gericht op zeldzame skeletspierziekten en hart- en stofwisselingsspierziekten.