Gracell Biotechnologies Inc. presenteerde bijgewerkte resultaten van de klinische investigator-initiated trial (IIT) van GC012F voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom (NDMM) als een mondelinge presentatie tijdens de 65e American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting & Exposition die plaatsvindt in San Diego, Californië en online. GC012F toonde een 100% algehele respons (ORR) en 95% MRD- sCR onder 22 NDMM-patiënten met een hoog risico die in aanmerking komen voor transplantatie, vanaf de afsluitdatum van de gegevens op 1 oktober 2023. De gegevens omvatten follow-up op langere termijn van de eerste 16 patiënten, waarvoor eerdere resultaten werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society for Hematology (ASH) in 2022, plus zes extra patiënten die later werden ingeschreven en behandeld.

De gegevens toonden ook aan dat GC012F goed werd verdragen en dat er geen nieuwe veiligheidssignalen werden waargenomen bij deze eerstelijnstoepassing van CAR-T-therapie. In de lopende single-arm, open label, Fase 1 IIT, werden patiënten met NDMM ingeschreven en behandeld met GC012F op drie dosisniveaus. Alle patiënten hadden één of meer hoogrisicokenmerken, waarvan 91% (20/22) geclassificeerd waren als stadium II of III op basis van het Revised International Staging System (R-ISS), en 55% (12/22) hadden extramedullair plasmacytoom.

Vanaf de data cutoff datum van 1 oktober 2023 en met een mediane follow-up van 18,8 maanden (range: 6,6-28,4 maanden), bereikten de 22 evalueerbare patiënten sterke responspercentages na GC012F infusie: 100% (22/22) ORR; 95% (21/22) sCR; 100% (22/22) MRD-, zoals beoordeeld door Euroflow bij een gevoeligheid van 10. De mediane duur van respons (DOR) en mediane progressievrije overleving (PFS) werden niet bereikt op de data cutoff datum. GC012F bleef een gunstig veiligheidsprofiel vertonen in de langere-termijn follow-up zonder nieuwe veiligheidsbevindingen: Slechts 27% (6/22) patiënten ervoeren cytokinevrijgavesyndroom (CRS), die allemaal laaggradig waren, ofwel graad 1 (23%, 5/22) of graad 2 (5%, 1/22) en binnen vier dagen verdwenen; er trad geen CRS van enige graad op bij de resterende 73% (16/22) van de patiënten; er trad geen immuuneffectorcelgeassocieerde toxiciteit (ICANS) of neurotoxiciteit van enige graad op.