MyoKardia, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase. Het bedrijf richt zich op de behandeling van erfelijke cardiomyopathieën, een groep zeldzame, genetisch bepaalde vormen van hartfalen die het gevolg zijn van biomechanische defecten in de samentrekking van de hartspier. De Vennootschap houdt zich bezig met de ontwikkeling en commercialisering van therapeutica. De Vennootschap heeft haar precisiegeneeskundeplatform gebruikt om een eerste pijplijn te genereren van meer dan vier therapeutische programma's voor de chronische behandeling van twee vormen van erfelijke cardiomyopathie-hypertrofische cardiomyopathie (HCM), en verwijde cardiomyopathie (DCM). Daarnaast heeft het bedrijf drie preklinische programma's, HCM-2, DCM-2 en LUS-1. Zijn loodproductkandidaat, MYK-461, is een oraal toegediende kleine molecule die wordt ontworpen om bovenmatige hartspiercontractiliteit te verminderen die tot HCM leidt.
Meer informatie over het bedrijf