NKGen Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat de veiligheidsbeoordelingscommissie de gecryopreserveerde autologe, uitgebreide en verbeterde SNK01 van het bedrijf heeft goedgekeurd om door te gaan met fase 2 van de klinische ontwikkeling. NKGen's eerste "proof of concept" Fase 1 studie was een open-label studie, uitgevoerd door het bedrijf. Fase 1 studie was een open label, 3+3 dosisescalatiestudie die aantoonde dat SNK01 zelfs na slechts vier doses (1, 2 of 4 miljard cellen) die eenvoudig IV werden toegediend, zeer veilig was en de bloed-hersenbarrière kon passeren om amyloïde, tau en alfa-synucleïne-eiwitten evenals neuro-inflammatie op een dosisafhankelijke manier te verminderen.

Ondanks het feit dat slechts vier doses werden toegediend, toonde 90% van de patiënten (mediane MMSE-score van 14) verbetering of behoud van stabiele cognitieve functie volgens de samengestelde score voor de ziekte van Alzheimer (?ADCOMS?). Op basis van deze eerste pilot-ervaring kreeg NKGen goedkeuring van de Amerikaanse FDA voor een nieuwe Fase 1/2a-studie bij de ziekte van gematigde Alzheimer waarbij gebruik wordt gemaakt van haar nieuwe gecryopreserveerde autologe product in een verhoogde dosis van 6 miljard cellen die elke drie weken gedurende een heel jaar worden toegediend in vergelijking met slechts vier totale doses in de eerste proof-of-concept studie. Er werden drie patiënten ingeschreven in het Fase I-gedeelte om de veiligheid van de hogere dosis van 6 miljard cellen te beoordelen.

In dit Fase 1-gedeelte van deze studie werd SNK01 zeer goed verdragen, zonder enige geneesmiddel-gerelateerde bijwerkingen. Na zorgvuldige beoordeling van de Fase 1-gegevens door een onafhankelijke veiligheidsbeoordelingscommissie, heeft een Internal Review Board (?IRB?) SNK01 toestemming gegeven voor het Fase 2-gedeelte van de klinische studie. In deze cruciale fase zal de werkzaamheid en verdere veiligheid van SNK01 worden beoordeeld in een grotere groep van 30 patiënten met de ziekte van Alzheimer van matige intensiteit door middel van een gerandomiseerde, dubbelblinde opzet (20 krijgen SNK01, 10 krijgen placebo).

De Fase 2 studie zal diepgaande inzichten verschaffen in de potentiële voordelen en risico's van SNK01 bij de gematigde ziekte van Alzheimer en zal klinische onderzoekers helpen om de potentiële therapeutische waarde van SNK01 te valideren.