Prime Medicine, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de op 29 maart ingediende Investigational New Drug (IND) aanvraag van het bedrijf voor PM359 voor de behandeling van Chronische Granulomateuze Ziekte (CGD) heeft goedgekeurd, waardoor het bedrijf zijn wereldwijde Fase 1/2 klinische studie in de Verenigde Staten kan starten. De Fase 1/2 klinische studie is een multinationale, first-in-human studie ontworpen om de veiligheid, biologische activiteit en voorlopige werkzaamheid van PM359 te beoordelen bij volwassen en pediatrische deelnemers aan de studie. Deelnemers aan de eerste studie zullen volwassenen zijn met een stabiele ziekte.

Als de veiligheid en biologische activiteit in dit cohort worden aangetoond, is de studie ontworpen om deelnemers met een actieve infectie of ernstige ontsteking, evenals adolescente en pediatrische deelnemers, in te schrijven. Deelnemers zullen worden gevolgd op veiligheid, inclusief enting en reconstitutie van het hematopoëtische systeem, vroege biologische markers van herstelde immuunfunctie, en lange-termijnoplossing en preventie van infectieuze en inflammatoire complicaties van CGD. Prime Medicine verwacht de eerste klinische gegevens van de studie in 2025 te kunnen rapporteren.