Prime Medicine kondigt FDA goedkeuring aan van Investigational New Drug (IND) aanvraag voor PM359 voor de behandeling van chronische granulomateuze ziekte (CGD)
29 april 2024 om 13:00 uur
Delen
Prime Medicine, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de op 29 maart ingediende Investigational New Drug (IND) aanvraag van het bedrijf voor PM359 voor de behandeling van Chronische Granulomateuze Ziekte (CGD) heeft goedgekeurd, waardoor het bedrijf zijn wereldwijde Fase 1/2 klinische studie in de Verenigde Staten kan starten. De Fase 1/2 klinische studie is een multinationale, first-in-human studie ontworpen om de veiligheid, biologische activiteit en voorlopige werkzaamheid van PM359 te beoordelen bij volwassen en pediatrische deelnemers aan de studie. Deelnemers aan de eerste studie zullen volwassenen zijn met een stabiele ziekte.
Als de veiligheid en biologische activiteit in dit cohort worden aangetoond, is de studie ontworpen om deelnemers met een actieve infectie of ernstige ontsteking, evenals adolescente en pediatrische deelnemers, in te schrijven. Deelnemers zullen worden gevolgd op veiligheid, inclusief enting en reconstitutie van het hematopoëtische systeem, vroege biologische markers van herstelde immuunfunctie, en lange-termijnoplossing en preventie van infectieuze en inflammatoire complicaties van CGD. Prime Medicine verwacht de eerste klinische gegevens van de studie in 2025 te kunnen rapporteren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Prime Medicine, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich bezighoudt met het creëren en leveren van genbewerkingstherapieën aan patiënten. Het maakt gebruik van zijn Prime Editing-platform, een genbewerkingstechnologie, om een nieuwe klasse van gedifferentieerde, eenmalige genetische therapieën te ontwikkelen. Het houdt zich bezig met de ontwikkeling van Prime Editors als een nieuwe klasse van therapeutica met transformatief potentieel om de toepassing van curatieve genetische precisiegeneesmiddelen uit te breiden. Het heeft een gediversifieerde portefeuille van therapeutische onderzoeksprogramma's opgebouwd rond kerngebieden, namelijk hematologie en immunologie, lever, long, oculair en neuromusculair. De programma's binnen de andere aandachtsgebieden bevinden zich in eerdere stadia van preklinische ontwikkeling en omvatten leverprogramma's, zoals de ziekte van Wilson en de glycogeenstapelingsziekte 1b; longprogramma's, zoals taaislijmziekte; oogprogramma's, zoals Retinitis pigmentosa veroorzaakt door Rhodopsinemutaties, en neuromusculaire programma's, waaronder ataxie van Friedreich en myotone dystrofie type 1.
Prime Medicine kondigt FDA goedkeuring aan van Investigational New Drug (IND) aanvraag voor PM359 voor de behandeling van chronische granulomateuze ziekte (CGD)