Rafael Pharmaceuticals, Inc. kondigde de aanhoudende succesvolle inschrijvingsgraad aan van zijn klinische studie van fase 2 voor CPI-613® (devimistat) in combinatie met gemcitabine en cisplatine bij patiënten met kanker van de galwegen. De multicentrische studie is bestemd voor patiënten met lokaal gevorderde, niet-resectabele of gemetastaseerde kanker van de galwegen die nog geen eerdere behandeling hebben ondergaan. CPI-613® (devimistat) is een eerste klinische lead-verbinding van Rafael, die enzymen aanpakt die betrokken zijn bij het energiemetabolisme van kankercellen en die zich in de mitochondriën van kankercellen bevinden. Devimistat is ontworpen om de mitochondriale tricarbonzuurcyclus (TCA), een proces dat essentieel is voor de vermenigvuldiging en overleving van tumorcellen, selectief aan te pakken in kankercellen. Devimistat verhoogt aanzienlijk de celdruk en de gevoeligheid van kankercellen voor een breed spectrum van chemotherapeutische middelen. Door deze synergie kunnen potentiële combinaties van devimistat met lagere doses van deze doorgaans toxische geneesmiddelen effectiever zijn met minder bijwerkingen voor de patiënt. Combinatie met devimistat biedt een breed scala aan mogelijkheden om de voordelen voor patiënten bij veel verschillende vormen van kanker aanzienlijk te verbeteren. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft devimistat aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van pancreaskanker, acute myeloïde leukemie, myelodysplastisch syndroom, perifeer T-cel lymfoom, weke delen sarcoom, Burkitts lymfoom en kanker van de galwegen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft devimistat aangewezen als weesgeneesmiddel voor pancreaskanker, acute myeloïde leukemie en Burkitts lymfoom.