Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat de Saudi Food and Drug Authority (SFDA) een vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-gen-behandelde therapie, voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD) en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT). CASGEVY is goedgekeurd voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met SCD of TDT.

Het Koninkrijk Saudi-Arabië heeft een van de hoogste prevalentiecijfers van SCD en TDT ter wereld, met duizenden patiënten die leven met deze genetische bloedaandoeningen. Het Ministerie van Gezondheid van de Nationale Garde (MNGHA) is het eerste erkende behandelingscentrum (ATC) in Saoedi-Arabië. Vertex werkt eraan om meer ziekenhuizen te kwalificeren als ATC's om CASGEVY aan patiënten te kunnen aanbieden, waaronder het King Faisal Specialist Hospital (KFSH).

Om een snelle toegang tot CASGEVY mogelijk te maken, werkt Vertex aan de opname in de ziekenhuisformuleringen om de terugbetaling zo snel mogelijk te ondersteunen.