Abeona Therapeutics Inc.

Abeona Therapeutics Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van cel- en gentherapieën voor levensbedreigende ziekten. Het belangrijkste klinische programma van het bedrijf is voor prademagene zamikeracel (pz-cel), zijn onderzoeksautologe, COL7A1-gengecorrigeerde epidermale vellen die momenteel in ontwikkeling zijn voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB). De volledig geïntegreerde cel- en gentherapie Good Manufacturing Practice (cGMP) productiefaciliteit van het bedrijf diende als de productiesite voor pz-cel gebruikt in de Fase III VIITAL studie en is in staat om de commerciële productie van pz-cel te ondersteunen na goedkeuring door de FDA. De ontwikkelingsportefeuille van het bedrijf bevat ook op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapieën voor oogziekten met een grote onbeantwoorde medische behoefte. De nieuwe AAV-capsids van de volgende generatie van het bedrijf worden geëvalueerd om de tropismeprofielen voor verschillende verwoestende ziekten te verbeteren.