Neurogene Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Door middel van haar gepatenteerde transgenreguleringstechnologie, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), bouwt het bedrijf aan een productportfolio van genetische geneesmiddelen voor zeldzame neurologische ziekten met grote onbeantwoorde behoeften die niet anderszins kunnen worden aangepakt door conventionele gentherapie. Het programma in klinische fase, NGN-401, maakt gebruik van het EXACT-platform en is in ontwikkeling voor de behandeling van het Rett-syndroom, een ziekte met een patiëntenpopulatie waaraan nog veel behoefte is en die uiteindelijk leidt tot aanzienlijke neurologische en lichamelijke beperkingen en vroegtijdige dood. NGN-401 wordt geëvalueerd bij vrouwelijke pediatrische patiënten met het Rett-syndroom in een fase 1/2 open-label, multi-center klinische studie die de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van twee doses NGN-401 beoordeelt, die worden toegediend via een eenmalige intracerebrale ventriculaire (ICV) procedure. Het ontwikkelt ook NGN-101 voor de behandeling van de Battenziekte CLN5.
AQUINOX PHARMACEUTICALS INC 
