Arcellx, Inc. heeft aangekondigd dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) bericht heeft ontvangen dat er een klinische stop is gezet op zijn CART-ddBCMA investigational new drug (IND) voor de behandeling van patiënten met recidief of refractair multipel myeloom (rrMM). De klinische stop werd op 16 juni ontvangen na een recent overlijden van een patiënt. Het bedrijf gelooft dat beperkingen in overbruggingstherapie een factor is die hieraan bijdraagt en werkt samen met de FDA om het protocol aan te passen om de opties voor patiënten uit te breiden die overeenkomen met de huidige klinische praktijk.

De FDA heeft Arcellx toestemming gegeven om door te gaan met het doseren van patiënten die lymfodepletie hebben ondergaan. iMMagine-1 is een Fase 2 pivotaal, open-label, multicenter klinisch onderzoek ontworpen om CART-ddBCMA te evalueren, een BCMA-specifieke CAR-gemodificeerde T-celtherapie die gebruik maakt van Arcellx' nieuwe BCMA-gerichte bindingsdomein, voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom. Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de algehele respons over een periode van 24 maanden.

Naast veiligheid zijn secundaire eindpunten de diepte van de ziekterespons, de duur van de respons en de algehele overleving over een periode van 24 maanden. Myeloom (MM) is een type hematologische kanker waarbij zieke plasmacellen zich vermenigvuldigen en ophopen in het beenmerg, gezonde bloedcellen verdringen en botletsels, verlies van botdichtheid en botbreuken veroorzaken. Deze abnormale plasmacellen produceren ook overmatige hoeveelheden van een abnormaal immunoglobulinefragment, een myeloomeiwit (M-eiwit) genaamd, dat nierschade veroorzaakt en de immuunfunctie van de patiënt aantast.

Multipel myeloom is de op twee na meest voorkomende hematologische maligniteit in de Verenigde Staten en Europa en vertegenwoordigt ongeveer 10% van alle gevallen van hematologische kanker en 20% van de sterfgevallen als gevolg van hematologische maligniteiten. De mediane leeftijd van patiënten bij diagnose is 69 jaar, waarbij een derde van de patiënten op een leeftijd van minstens 75 jaar wordt gediagnosticeerd. Omdat MM patiënten in een gevorderd stadium van hun leven treft, hebben patiënten vaak meerdere comorbiditeiten en toxiciteiten die snel kunnen escaleren en levensbedreigend kunnen worden.