Arrowhead Pharmaceuticals dient een registratieaanvraag in voor het starten van een Fase 1 studie met Aro-Sod1
27 juni 2023 om 13:30 uur
Delen
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het een aanvraag heeft ingediend voor goedkeuring om een Fase 1 klinische studie te starten met ARO-SOD1, een RNAi-gebaseerd onderzoeksgeneesmiddel dat is ontworpen om de expressie van superoxide dismutase 1 (SOD1) in het centrale zenuwstelsel (CZS) te verminderen als mogelijke behandeling voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) veroorzaakt door SOD1-mutaties. ARO-SOD1 is de eerste therapeutische kandidaat die is ontworpen voor toediening aan het CZS om klinische studies aan te vatten en die gebruik maakt van het TRiMTM-platform (Targeted RNAi Molecule) van Arrowhead. In afwachting van goedkeuring door de regelgevende instanties, is Arrowhead van plan om verder te gaan met AROSOD1-1001, een Fase 1 gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-SOD 1 te evalueren bij volwassen patiënten met ALS die een SOD1-mutatie hebben die beschouwd wordt als de oorzaak van ALS.
De studie is ontworpen om maximaal 24 proefpersonen aan te trekken. Er werd een aanvraag ingediend bij een ethische commissie in overeenstemming met het aanmeldingsproces voor klinische proeven van het Australian Department of Health and Ageing, Therapeutic Goods Administration.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ontwikkelt geneesmiddelen voor de behandeling van hardnekkige ziekten door de genen die deze ziekten veroorzaken het zwijgen op te leggen. De therapieën van het bedrijf, die gebruikmaken van een brede portfolio van ribonucleïnezuur (RNA) verbindingen en toedieningswijzen, zetten het RNA-interferentiemechanisme (RNAi) in werking om doelgenen snel, diep en duurzaam uit te schakelen. Het TRiMTM-platform (Targeted RNAi Molecule) van het bedrijf maakt gebruik van ligand-gemedieerde toediening en is ontworpen om weefselspecifieke targeting mogelijk te maken terwijl het structureel eenvoudig is. Het richt zich op verschillende therapeutische gebieden, zoals cardiometabolisme, longen, lever, spieren en het centrale zenuwstelsel. Het bedrijf heeft ongeveer 14 onderzoeksgeneesmiddelen in klinische fase (negen in volledige eigendom en vijf in partnerverband), die variëren in ontwikkelingsstadium van Fase I tot Fase III. De pijplijnproducten van het bedrijf omvatten Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 en ARO-SOD1.